Myopathie de Duchenne : le sarconeos autorisé pour un essai clinique aux États-Unis
Le plan de développement clinique du Sarconeos (BIO101) vient d’être autorisé aux États-Unis par la FDA, sous le nom de MYODA.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Le plan de développement clinique du Sarconeos (BIO101) vient d’être autorisé aux États-Unis par la FDA, sous le nom de MYODA.
Après plus de trente années de recherche, les premiers traitements de thérapies innovantes ont vu le jour, et avec eux les premières victoires des familles sur la maladie. À l'occasion du Téléthon 2019, Marie, Julien, Lee, les parents de Hyacinthe et d'autres encore nous parlent de ces avancées porteuses de tant d'espoirs.
À l'occasion du Téléthon 2019, les chercheurs ont témoigné de la révolution scientifique et médicale qui sauve la vie et change le destin de nombreux malades. Grâce à la thérapie génique, des enfants vivent, font leurs premiers pas, et certains marchent. Une nouvelle ère démarre pour les maladies rares.
Il y a 30 ans, il n’y avait rien, la plupart des maladies rares ne portaient même pas de nom. Aujourd’hui, la thérapie génique sauve la vie d’enfants.
La 33e édition du Téléthon s’est conclue samedi dernier. Elle a été l’occasion de mettre en avant les formidables avancées de la recherche et les victoires concrètes contre la maladie qui nous propulsent dans une nouvelle ère médicale.
Un nouvel élan pour les victoires de demain.
Il reste encore quelques heures pour faire grimper le compteur et donner un coup d’accélérateur à la recherche !
Un essai de thérapie cellulaire issu des travaux menés à I-Stem, l’un des laboratoires de l’AFM-Téléthon, a démarré pour une maladie rare de la vision.
Suivez les malades et leurs familles au sommet des montagnes ou dans les airs.
Comme Julien, 42 ans, des patients atteint de neuropathie optique héréditaire de Leber qui ont participé à un essai de thérapie génique retrouvent une autonomie visuelle.
Charlie, 3 ans, a pu participer à un essai clinique pour cette maladie rare du sang, une véritable bouffée d’espoir pour ses parents.
L’incurable ne l’est plus ! Une maladie neuromusculaire recule grâce à une thérapie génique qui traite le corps entier en une seule injection.
Bénévoles, donateurs, partenaires, s’engagent pour faire avancer la recherche et changer la vie des malades. Dernière ligne droite ! Continuez à vous mobiliser et à suivre en direct la fête du Téléthon.
Avant, il n’y avait pas de traitement, aujourd’hui des milliers de malades bénéficient d’un essai clinique. Des victoires qui seront partagées lors de l’émission.
Rendez-vous ce soir à 18h40 sur France 2 pour le coup d’envoi du marathon solidaire. Les premiers traitements sont là, alors un seul mot d’ordre : multiplions les victoires !