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Les premiers résultats de l’essais clinique de thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures de type 2I/R9 montrent une bonne efficacité préliminaire et une tolérance clinique et biologique satisfaisante. 
 

Des résultats publiés dans The New England Journal of Medicine, montrent la bonne tolérance et l’efficacité de la thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie qui se caractérise par une accumulation toxique de bilirubine dans l’organisme. 

Le biocluster Genother, dédié à l’accélération du développement des médicaments de thérapie génique, dont Généthon est l’un des fondateurs, fait partie des 5 lauréats de l’appel à manifestation d’intérêt de France 2030. Une labellisation qui va renforcer le leadership de la France dans le domaine de la thérapie génique.

À la suite de premiers résultats concluants, Généthon a démarré la phase pivot de son essai de thérapie génique pour le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, en France, en Italie et aux Pays-Bas.

L’opération « 1000 chercheurs dans les écoles » lance son édition 2023, du 6 novembre au 8 décembre prochains. Que vous soyez chercheur ou enseignant, vous aussi participez à cette opération dont le succès est toujours au rendez-vous. Mode d’emploi.

Le 13 octobre, c’est la Journée Mondiale de la Vue. L’occasion de faire le point sur les progrès de la recherche pour les maladies de la vision, par les chercheurs de Généthon et d’I-stem.