Lu pour vous
Repérée fin octobre - début novembre 2023, une sélection d’articles médicaux ou scientifiques sur la myasthénie auto-immune, l’amyotrophie spinale proximale et la myopathie de Duchenne.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Repérée fin octobre - début novembre 2023, une sélection d’articles médicaux ou scientifiques sur la myasthénie auto-immune, l’amyotrophie spinale proximale et la myopathie de Duchenne.
Après les États-Unis, c’est au tour de l’Europe d’autoriser la mise sur le marché du vamorolone (Agamree®) dans la dystrophie musculaire de Duchenne, à partir de l’âge de quatre ans, avec un lancement commercial progressif qui commencera par l’Allemagne.
Une étude met en lumière l’effet positif du port des orthèses et les facteurs clés pour assurer leur efficacité afin de préserver au mieux la fonction de leurs mains.
Revue francophone de référence sur les maladies neuromusculaires, le dernier numéro des Cahiers de myologie, publié sous la forme d’un Hors-série de novembre de Médecine/sciences, est disponible. Coéditée par l’AFM-Téléthon et la Société Française de Myologie, il fait le tour des questions cliniques, biologiques et des projets collaboratifs autour de la myologie.
Selon des résultats publiés par le CHU de Limoges, le thiosulfate de sodium en application locale parviendrait à réduire les calcifications présentes sous la peau dans près d’un tiers des cas de dermatomyosite notamment.
La myopathie des ceintures de type R9 liée à FKRP connait depuis peu une effervescence inédite dans le développement de traitements innovants. Les approches pharmacologiques et de thérapie génique sont actuellement à l’essai et montrent chacune des résultats positifs. Mais leur combinaison pourrait être encore plus efficace. Explications.
Des sessions hebdomadaires de verticalisation grâce à l'utilisation d'orthèses semble améliorer à long terme la fonction motrice et la respiration.
Les résultats préliminaires de l’essai PREMIER, évaluant le PXT3003 dans la CMT 1A ne montrent pas d’améliorations notables chez les malades qui ont bénéficié de ce candidat-médicament.
SMA Europe, qui fédère des associations européennes de patients atteints de SMA dont l’AFM-Téléthon, lance une enquête sur l’expérience des malades concernant la nutrition, la kinésithérapie et les nouvelles thérapies.
Deux essais dont les résultats viennent de paraître vont permettre l’introduction de nouveaux traitements dans la maladie de Pompe.
Une équipe italienne précise l’atteinte du foie chez douze enfants atteints de myopathie myotubulaire.
Une étude réalisée chez des enfants atteints de maladie de Cori-Forbes montre que les muscles sont plus précocement atteints qu’attendus.
Une étude portant sur 53 femmes porteuses d’anomalies du gène de la dystrophine montre que l’atteinte musculaire est plus fréquente que ce que l’on pensait.
À haute dose, le PXT3003 préserverait les capacités motrices dans la CMT 1A.
Le numéro de novembre 2021 des Cahiers de Myologie vient de paraitre.