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Le progrès des connaissances sur les virus adéno-associés (AAV) permet aux chercheurs d’améliorer l’efficacité de la thérapie génique.

Élaborée par l’AFM-Téléthon, une fiche pratique pour tout savoir sur la ventilation invasive ou non invasive à domicile pour les maladies neuromusculaires.

Quels sont les symptômes du COVID-19, que faire en cas de signes évocateurs d’infection… l’AFM-Téléthon met à votre disposition une fiche de conseils pratiques.

Des études en laboratoire montrent les effets neuroprotecteurs de SW-100 sur des souris modèles de CMT2A, une approche aussi étudiée dans la CMT 2D in vitro.

Le premier participant de l’essai DEVOTE, lequel vise à évaluer l’efficacité d’une dose plus forte de nusinersen, vient de recevoir son injection du produit aux États-Unis.

L’analyse de tous les cas de maladie de Brody publiés précise l’histoire naturelle et les outils diagnostiques utiles pour cette maladie très rare et mal reconnue.

Depuis le 7 avril, la mise à disposition de masques pour les auxiliaires de vie se fait selon des circuits différents. Pour les services prestataires, ce sont les employeurs qui doivent se procurer les masques auprès des Agences régionales de santé. Pour les salariés en emploi direct, chaque salarié doit les retirer en pharmacie.

Si vous aviez une pneumonie sévère au coronavirus, accepteriez-vous la trachéotomie ou pas ? Vous pouvez vous prononcer grâce aux directives anticipées. Les précisions du Pr Frédéric Lofaso, pneumologue à l’hôpital Raymond Poincaré (Garches).

Mis en place par l'AFM-Téléthon, le "kit urgences" rassemble des informations essentielles pour l’équipe médicale urgentiste amenée à intervenir chez vous ou à vous accueillir à l’hôpital. Il est très important de le préparer à l’avance quand on est concerné par une maladie rare.

Evalué dans le cadre d’un essai de phase I dans la FSH de type 1 et chez des volontaires sains, le losmapimod serait bien toléré et ciblerait efficacement les muscles.

Le Zolgensma a reçu un avis positif par le CHMP dans la SMA, une première étape avant la décision finale de la Commission européenne prévue d’ici juin 2020.

De nombreux débats agitent la communauté scientifique et médicale concernant l’hydroxychloroquine et son utilisation pour combattre le coronavirus. Attention aux contre-indications !

Issu d’un laboratoire japonais, le viltolarsen, un oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène DMD, vient d’être autorisé au Japon sous le nom de Viltepso.

En cette période d'épidémie de coronavirus, l'AFM-Téléthon répond aux questions que vous vous posez en ce qui concerne les Maisons Départementales des Personnes Handicapées.

Comme vous le savez, l'AFM-Téléthon est pleinement mobilisée pour informer les malades et leurs familles sur l’épidémie de COVID-19. Dans le même temps, nous mettons tout en œuvre pour continuer de vous informer sur les avancées de la recherche et la vie avec la maladie. Nous vous proposons de découvrir le nouveau numéro de notre magazine VLM (Vaincre les myopathies) dans son intégralité.