La pentoxifylline dans la myopathie de Duchenne
La pentoxifylline est peu efficace et mal tolérée dans la myopathie de Duchenne.
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La pentoxifylline est peu efficace et mal tolérée dans la myopathie de Duchenne.
L’expression de dysferline est partiellement restaurée par transplantation de mésangioblastes de souris dans un modèle murin de dysferlinopathie.
Mise en évidence d’un nouveau marqueur de sévérité de la myopathie de Duchenne, plus fiable que le taux de créatine kinase: le taux de miARN dans le sang.
Distraire un enfant qui subit un soin ou examen, est efficace pour réduire l’anxiété et la douleur.
Essais cliniques de médicaments autorisés dans l’Union européenne grâce à l’ouverture du Registre des essais cliniques.
Efficacité, dans la myopathie de Duchenne, du saut de l’exon 51 par PRO051/GSK2402968 sur l’expression de la dystrophine et l’amélioration de la marche.
Les sociétés Acceleron Pharma et Shire ont interrompu en avril 2011 l’essai de phase II de l’inhibiteur de la myostatine, ACE-031, dans la myopathie de Duchenne.
L’association biphosphonate-corticoïdes améliore la durée de vie de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
Une équipe anglaise a établi une corrélation entre l’IRM et l’histologie musculaire dans la dystrophie de Duchenne
Une équipe italienne montre que l’inhibition de microARN améliore le saut d’exon dans des myoblastes de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
Une équipe italienne montre que l’inhibition de microARN améliore le saut d’exon dans des myoblastes de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
Amélioration des fonctions musculaires et cardiaques de souris mdx par un traitées pendant un an par morpholinos.
Description d’une nouvelle famille atteinte de myopathie congénitale à bâtonnets de type 6 et identification du gène en cause (gène KBTBD13).
L’étude DELOS est un essai de phase III évaluant l’effet de l’idébénone (ou Catena®) sur la fonction respiratoire dans la myopathie de Duchenne.
L’essai DELOS, qui évalue l’effet de l’idébénone sur la fonction respiratoire dans la dystrophie musculaire de Duchenne est en cours de recrutement.