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Un prototype suisse d’orthèse ajustable à base de matière textile montre son intérêt dans trois maladies neuromusculaires.

Les fonctions cognitives déficientes au début de la maladie d’Alzheimer sont intactes dans la myosite à inclusions, même après des années d’évolution.

Les résultats de l’essai STR1VE-EU apportent de nouvelles preuves d’efficacité et de bonne tolérance du produit de thérapie génique Zolgensma dans la SMA de type I.

Sensation de brûlure ou de bouche sèche, perturbations du goût ou encore difficultés à avaler, ces symptômes ne sont pas si rares dans les myopathies inflammatoires.

La HAS a rendu un avis sur le remboursement de l’Evrysdi (risdiplam) : favorable pour la SMA de type I, II et III – défavorable pour la SMA de type IV et les pré-symptomatiques.

Une approche thérapeutique consistant à réduire la quantité de radicaux libres améliore les symptômes de souris CMT liée à GDAP1.

Une étude internationale chez près de 500 jeunes atteints de CMT montre qu’une obésité ou une maigreur extrême retentit sur la santé et les manifestations de la maladie.

Un programme pilote de dépistage néonatal de la SMA va devenir national en 2022 en Belgique.

Des résultats encourageants de l’essai RAINBOWFISH (risdiplam) et de l’essai TOPAZ (apitegromab) ont été présentés lors du congrès annuel de la World Muscle Society.

Plus de 1000 participants du monde entier ont échangé pendant plusieurs jours sur les dernières nouveautés de la myologie, et notamment en matière d’essais cliniques.

Si la thérapie génique avec le Zolgensma peut provoquer, dans de très rares cas, des effets indésirables graves, ceux-ci sont maintenant mieux connus et sont donc pris en charge.

Une étude menée dans la dermatomyosite et la myopathie nécrosante auto-immune révèle les mécanismes potentiels des bénéfices musculaires de l’exercice.

L’essai FIREFISH, mené dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, montre aussi des résultats positifs à 24 mois.

Inhibiteur de janus kinases, le tofacitinib a atteint ses objectifs lors d’un essai clinique et de son extension aux États-Unis. Il a également démontré une certaine efficacité dans une étude conduite au Canada.

Après l’évaluation de la voie intraveineuse, c’est au tour de l’administration intrathécale d’être à l’étude.