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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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Lu pour vous
Des articles médicaux ou scientifiques parus entre le 6 et le 19 octobre 2023 sur l’amyotrophie spinale proximale, la myasthénie auto-immune, la dermatomyosite et les myopathies mitochondriales ont retenu notre attention. Tour d’horizon.
Fauteuil roulant : comment préserver sa santé et sa qualité de vie au quotidien ?
Lorsque l'on utilise un fauteuil roulant électrique au quotidien, adopter les bons réglages permet de préserver sa santé. Une étude financée par l’AFM-téléthon a identifié les critères clés pour une position assise optimale.
Myopathie de Duchenne : résultats en demi-teinte pour l’Elevidys
L’Elevidys (SRP-9001), traitement de thérapie génique microdystrophine autorisé aux États-Unis, peine à montrer son efficacité dans la DMD, premiers résultats de l’essai Embark à l’appui.
Myopathie de Duchenne : le vamorolone autorisé aux Etats-Unis
Les autorités de santé américaines (FDA) ont donné leur feu vert pour la mise sur le marché du vamorolone sous le nom d’Agamree®, dans la dystrophie musculaire de Duchenne, à partir de l’âge de deux ans. En Europe, une décision est attendue prochainement.
Journée SMA : bilan et perspectives
Le 14 octobre 2023, le Groupe d’Intérêt SMA a organisé une Journée d’information sur l’amyotrophie spinale, au Palais des Congrès de Lille. L’occasion de faire le bilan de cette journée riche en informations et en échanges, et sur les avancées dans la SMA.
Lu pour vous
Entre le 22 septembre et le 5 octobre 2023, des publications médicales ou scientifiques sur l’amyotrophie spinale proximale, la maladie de Charcot-Marie-Tooth, la myopathie facio-scapulo-humérale et la fibrodysplasie ossifiante progressive ont retenu notre attention.
Vaccin Covid-19 : un muscle atrophié n’empêche pas l’efficacité !
Deux études, dont l’une soutenue par l’AFM-Téléthon, montrent que les personnes atteintes de maladies neuromusculaires répondent bien aux vaccins à ARN messager contre la Covid-19, en dépit de l’atrophie de leurs muscles.
Les cellules souches humaines induites à la pluripotence, un outil précieux pour mieux comprendre et soigner les maladies neuromusculaires
Une revue publiée par deux chercheurs d’I-Stem, un des laboratoires de l’AFM-Téléthon, fait le point sur les cellules souches pluripotentes humaines iPS et confirment leurs principaux atouts dans les maladies neuromusculaires : améliorer la compréhension et identifier de nouveaux traitements.
Lu pour vous
Entre le 8 et le 21 septembre 2023, des publications médicales ou scientifiques sur la maladie de Pompe, les dystrophinopathies et les myosites ont retenu notre attention. Petit tour d’horizon.
Ventilateurs Astral 100 et 150 : l’alerte de sécurité en 3 questions
L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé lance une alerte concernant un risque, très faible, liés à certains ventilateurs Astral de la marque ResMed. Décryptage.
Myopathie de Duchenne : quels traitements pour les troubles neurocomportementaux ?
Une étude observationnelle sur les traitements des troubles neurocomportementaux, fréquents dans la myopathie de Duchenne mais encore peu pris en charge, a été publiée.
LGMD et SMA : deux journées d’information à ne pas manquer
Les Groupes d’intérêt Myopathies des ceintures et Amyotrophies spinales organisent chacun une journée d’information dédiées aux personnes atteintes de ces pathologies, les 30 septembre et 14 octobre. Au programme : des ateliers thématiques, des rencontres avec des experts et des échanges entre pairs. Suivez le guide !
DMD : l’impact de la chirurgie de la scoliose sur la durée de vie
Une étude écossaise montre que la durée de vie des jeunes hommes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne opérés de la colonne vertébrale se prolonge après l’intervention d’une quinzaine d’années en moyenne, et de plus de 20 ans pour certains.