11/04/2019
Parution d’un numéro spécial sur la Journée de recherche clinique (JRC) 2018
Dans ce hors-série de Médecine-Sciences (mars 2019) sont publiées les communications présentées en septembre 2018 à la Journée de Recherche Clinique
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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05/04/2019
Un congrès européen sur la e-santé dans les maladies neuromusculaires
Les outils et innovations numériques se déploient dans le domaine de la santé pour mieux diagnostiquer et prendre en charge les maladies neuromusculaires
19/03/2019
Une stratégie nationale de diagnostic génétique des maladies neuromusculaires
Élaboration de listes consensuelles de gènes pour le dépistage génétique des myopathies par la Commission Outils Diagnostiques de la filière Filnemus
07/03/2019
SMA : résultats de deux essais du RG7800 chez l’homme
Le RG7800 est bien toléré et augmente l’expression de l’ARNm et de la protéine du gène SMN2 chez des volontaires sains et des personnes atteintes de SMA.
06/03/2019
Démarrage en France de l’essai STR1VE-Eu dans la SMA de type I
Recrutements en cours à l’Institut I-Motion (Paris) pour l’essai de phase III évaluant l’AVXS-101 dans la SMA de type I
22/02/2019
L’annonce du diagnostic d’une maladie neuromusculaire
Trouver les ressources pour s’adapter peu à peu à la réalité de la maladie
25/01/2019
Amyotrophie spinale et thérapies innovantes : quelle est la valeur d’une vie ?
L’AFM-Téléthon interpelle.
25/01/2019
Retour d’expériences du nusinersen (Spinraza), le premier traitement de la SMA
Autorisé aux États-Unis et en Europe, le nusinersen fait l’objet de plusieurs études dont les résultats permettent de mieux cerner ses effets dans la SMA.
11/01/2019
SMA : des résultats complémentaires du premier essai de thérapie génique
Non seulement l’AVXS-101 améliore la fonction motrice et le développement moteur dans la SMA de type 1, mais il réduit les interventions pulmonaires, nutritionnelles et le nombre d’hospitalisation après 2 ans de traitement.
11/12/2018
SMA : résultats de l’essai du risdiplam chez des volontaires sains
Le risdiplam (RG7916 ou RO7034067) a été bien toléré chez des hommes volontaires sains.
11/12/2018
Les 16èmes Journées de la SFM ont eu lieu à Brest
Les Journées annuelles de la Société Française de Myologie se sont tenues à Brest du 21 au 23 novembre 2018.
11/12/2018
SMA de type 2 et 3 : le nusinersen bien toléré chez des adultes
Retour d’expérience positif du nusinersen administré à des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2 ou 3 en Allemagne.
04/10/2019
Dysferlinopathie : étude du losartan chez la souris
Étudié dans deux modèles de souris atteintes de dysferlinopathie, le losartan n’a pas montré de bénéfice sur leurs muscles.
26/09/2019
SMARD1 : efficacité de la thérapie cellulaire dans des souris
Une première étude de thérapie cellulaire dans l’amyotrophie spinale avec détresse respiratoire de type 1 a mis en évidence la faisabilité et l’efficacité d’un tel traitement chez la souris.
26/09/2019
SMA : un double traitement efficace chez la souris
Associer le nusinersen, qui agit sur SMN, à un oligonucléotide antisens anti-NCALD, qui n’agit pas sur SMN, est efficace dans une souris modèle d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1.