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Généthon a démarré un essai clinique de thérapie génique pour la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie.

En 2018, grâce au travail acharné des chercheurs des laboratoires du Téléthon, un pas de géant vient d’être franchi avec de premiers résultats de la thérapie génique dans des maladies du muscle.

En 2018, la thérapie génique confirme son efficacité pour le traitement de la bêta-thalassémie, l’une des maladies génétiques du sang la plus fréquente.

La mobilisation aux quatre coins de France bat son plein. A quelques heures de la dernière émission de ces 30 heures exceptionnelles, c’est la dernière ligne droite du marathon ! Continuez à vous mobiliser et à suivre en direct cette grande fête !

Hier, les myopathies étaient inconnues et incurables, aujourd’hui les premiers traitements arrivent pour certaines d’entre elles. Le combat continue !

De grandes premières scientifiques et médicales ont été réalisées dans les déficits immunitaires, des maladies du sang, de la vision … et maintenant du muscle ! Une nouvelle médecine qui émerge grâce au soutien du Téléthon.

C’est parti pour le marathon de la solidarité. Rendez-vous dès ce soir à 18h45 sur France 2 pour le top départ de ce Téléthon 2018 placé sous le signe des victoires.

Dépôt de dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché de l’AVXS-101 dans la SMA pour les États-Unis, l’Europe et le Japon.

Dimanche, une équipe Téléthon d’une quarantaine de personne a pris le départ du Cross du Figaro. Un moyen de lutter contre les maladies rares et d’afficher son soutien aux côtés des malades et des familles.

Découvrez un dossier spécial sur les thérapies innovantes et les essais en préparation pour les myopathies des ceintures.

Entrez dans les coulisses de la campagne du Téléthon 2018 "Vaincre la maladie c’est enfin possible", avec le making-of du film en vidéo.

A l’occasion du Giving Tuesday, l’AFM-Téléthon lance un grand défi : cuisiner 1 million de crêpes pour le Téléthon. Une manière conviviale et gourmande de faire grimper le compteur du Téléthon et de contribuer à la lutte contre les maladies rares.

Top départ pour le Cross du Figaro les 24 et 25 novembre, une course solidaire pour le Téléthon. Une équipe de l’AFM-Téléthon et de ses bras armés prendra le départ. Rencontre avec Fanny, chercheuse à Généthon, qui va chausser ses baskets pour l’occasion.

Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM (21-23 novembre 2018 à Brest) vient de sortir.

Les résultats d’un essai clinique du BVS857 évalué pendant 3 mois dans la maladie de Kennedy sont encourageants.