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L’ataluren ou Translarna® a été le premier médicament innovant approuvé dans la dystrophie musculaire de Duchenne, dès 2014 en Europe. Pris par voie orale au long cours, son mode d’action très spécifique en fait un traitement réservé à certaines formes génétiques de la maladie. Mais la preuve de son efficacité dans la maladie n'a pu être apportée par les essais cliniques qui l'ont évalué.

Le suivi régulier et les soins reposent sur une équipe composée de plusieurs professionnels de santé au sein d’une consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires. La prise en charge, globale et évolutive, concourt à limiter les manifestations la maladie, à prévenir ses complications comme les situations d’urgence et à améliorer la qualité de vie de la personne malade.

De votre côté, tout simplement

310 pharmacies et leurs équipes engagés aux côtés du Téléthon

Le désir de parentalité est propre à chaque couple. L’histoire personnelle, l’environnement, la stabilité… Nombreux sont les facteurs qui créent le désir d’être parents. Découvrez des informations pratiques sur la parentalité pour les personnes atteintes d'une maladie neuromusculaire.

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