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En appartement ou en chambre, les deux formules d’hébergement proposées par l’AFM-Téléthon permettent à la personne concernée par la maladie et à sa famille de profiter réellement des vacances.

Cet essai, dont la phase préclinique a été soutenue par l'AFM-Téléthon, a évalué la faisabilité et l'efficacité d'une thérapie génique dans une maladie rare du système nerveux, la leucodystrophie métachromatique. Cet essai est terminé.

Une équipe de Généthon a démontré le rôle essentiel de la myotubularine dans les muscles de souris adultes.

Un faible pourcentage des garçons de l’essai de phase III du drisapersen (GSK 2402864) ont présenté des effets secondaires réversibles à l’arrêt du traitement.

Les présentations filmées de la journée d'information sur la maladie de Pompe sont disponibles sur le site de l'Association Francophone des Glycogénoses.

Près 30 millions de personnes sont touchées par une maladie rare en Europe et 3 millions en France. Le 28 février, plus de 60 pays seront mobilisés autour d’un même message : « Maladies rares sans frontières».

L’avant-projet de loi sur la décentralisation prévoit notamment le transfert des Maisons Départementales des Personnes Handicapées sous la seule responsabilité des conseils généraux.

Orphanet vient de publier un article sur "La dermatomyosite" dans son Encyclopédie pour tout public.

Les droits de 6 millions de Français en situation de handicap sont remis en cause par l’avant-projet de loi sur la décentralisation. L’AFM-Téléthon et plus de 70 associations demandent un retrait du projet et une concertation sur l’ensemble de la politique du handicap, notamment son financement.

Dans la collection « Repères Savoir & Comprendre », l’AFM-Téléthon propose une fiche pratique sur le diagnostic et la prise en charge des difficultés d’apprentissage, du comportement ou d’adaptation sociale d’une personne concernée par la maladie.

Le 7e Conseil scientifique de l’AFM-Téléthon compte 42% de nouveaux membres et davantage d’experts venus de l’étranger. Une ouverture à l’international pour accélérer la mise au point des traitements innovants pour guérir les malades et tenir les engagements pris devant les donateurs.

Généthon obtient le feu vert de l’agence britannique du médicament (MHRA) pour le démarrage d’un nouvel essai clinique pour un déficit immunitaire héréditaire.

Un vecteur viral transportant le gène codant SMN injecté dans un muscle de souris modèle de SMA retrouvé aussi dans les motoneurones.

Une collaboration internationale, soutenue par l’AFM-Téléthon, montre l’efficacité de l’oligonucléotide antisens PMO 25 in vitro et in vivo.

Simone Flexas et David Bidaubayle viennent d’être récompensés pour leur implication associative.