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La première soirée du Téléthon aura été marquée par de grandes victoires, de nouvelles victoires de la thérapie génique et par l’annonce d’un essai clinique dans la myopathie de Duchenne. Des résultats extraordinaires évoqués par les familles et les chercheurs, soutenus par le grand public toujours généreux et solidaire.

« Il y a des avancées extraordinaires faites grâce aux dons générés par le Téléthon, aux recherches financées par le Téléthon qui font que des enfants qui n’avaient pas d’espérance de vie il y a encore 4 ans, grâce à la thérapie génique ont pu être soignés et ont un avenir aujourd’hui. Il y a 7000 maladies génétiques rares, il y a encore beaucoup de chemin à faire. On a tous été entre parenthèse cette année mais les maladies continuent de progresser alors il va falloir faire appel à la générosité des Français ! ». Matt Pokora, parrain du Téléthon 2020.

Le compte à rebours est enclenché, on ne lâche rien ! Rendez-vous ce soir à partir de 21h sur France 2 pour la Grande Soirée du Téléthon.

Généthon s’apprête à démarrer un essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne Une étude de pré-inclusion pour le préparer a déjà démarré en France.

C’est la dernière ligne droite du Téléthon, continuez à suivre en direct les progrès du combat contre la maladie avec les témoignages de malades, de familles et de chercheur. Aujourd’hui, alors que l’espoir se transforme en réalité, il nous faut plus que jamais multiplier les victoires pour tous ceux qui attendent.

Issue de travaux de recherche pionniers menés au sein du laboratoire Généthon, la thérapie génique montre des résultats spectaculaires chez des enfants atteints de la forme la plus sévère d’amyotrophie spinale.

A 18h40, le Téléthon 2020, celui des plus grandes victoires de son histoire, entrera dans sa dernière ligne droite. Hyacinthe, Augustin, Elisa, Carla, Victoire, Soheynn, Elwen, Jules… ces enfants n’ont pas eu le destin de leur gène, grâce à la solidarité de chacun, aux recherches soutenues par le Téléthon. Il reste quelques heures pour permettre à Jonas, Marine, Hugo, dont la marche ne tient qu’à un fil, de rester à la porte des traitements.

Des enfants retrouvent des forces en une seule injection grâce à une thérapie génique développée à Généthon, par Ana Buj Bello et son équipe.

Rendez-vous à 18h45 sur France 2 pour le coup d’envoi du cette 34e édition du Téléthon. Un Téléthon placé sous le signe des victoires qui redonnent des forces aux malades. Vaincre la maladie c’est possible : ensemble, donnons aux enfants, aux malades la force de guérir !

Une histoire naturelle à long terme de la myopathie liée à SEPN1 et de ses critères de sévérité précisent la prise en charge et préparent le chemin vers de futurs essais cliniques

Une première étude met en évidence des effets positifs de l’épicatéchine, un antioxydant, dans la myopathie de Becker.

Selon une étude nord-américaine, plus de 6 personnes sur 10 traitées pour une dermatomyosite juvénile sont à terme améliorées voire en rémission.

Isabelle Richard et son équipe travaillent à Généthon pour mettre au point des traitements pour les myopathies des ceintures. Un essai est en cours de préparation pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP.

Généthon a obtenu, le 30 novembre 2020, le feu vert de l’ANSM pour démarrer un essai de thérapie génique innovant dans la myopathie de Duchenne. Une étape historique pour le laboratoire du Téléthon.

L’Agence nationale de sécurité du médicament a donné son feu vert à Généthon pour le démarrage d’un essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne. Une étape historique pour l’AFM-Téléthon et son laboratoire qui célèbre ses trente ans (1990-2020).