Recherche

Dans cette nouvelle actualité, retrouvez des informations sur les troubles urinaires dans la myasthénie, des résultats de l’essai EMBARK dans la DMD, la grossesse dans des formes sévères de SMA et l’intérêt de la réalité virtuelle en cas d’hospitalisation.

Les démarches administratives et juridiques liées au handicap peuvent vite devenir un véritable parcours du combattant. C'est pourquoi l'AFM-Téléthon lance « Mes droits », une nouvelle série de vidéos pédagogiques pour vous accompagner, avec des explications simples et concrètes sur vos démarches du quotidien.

Engagée dans la recherche scientifique comme dans l’accompagnement des malades et de leur famille, l'organisation de l’AFM-Téléthon est guidée par l’urgence de la maladie évolutive et l’intérêt des malades. 

Créée en 2001 à l’initiative de l’AFM-Téléthon, la Plateforme Maladies Rares célèbre 25 ans d’engagement collectif. Née d’une mobilisation engagée dès la fin des années 1980, dans la suite des premiers Téléthon, elle a permis de faire émerger les maladies rares comme un véritable enjeu de santé publique.

L’AFM-Téléthon est une association de malades et parents de malades engagés dans le combat contre la maladie. Nous rejoindre, c’est contribuer à la lutte contre les maladies rares, et participer une révolution de la médecine qui, à terme, bénéficiera au plus grand nombre.

Testée au sein de structures tridimensionnelles de muscle mimant la myopathie de Duchenne, la thérapie génique a amélioré la fonction musculaire, sans réduire la fibrose qui caractérise la maladie.

La Haute autorité de santé (HAS) a rendu un avis défavorable au remboursement du givinostat (Duvyzat^®) chez les patients atteints de DMD, âgés de 6 ans et plus, en capacité de marcher.

Depuis plus d’un demi-siècle, Lions Clubs International s’engage aux côtés de l’AFM-Téléthon pour soutenir la recherche et l’accompagnement des personnes atteintes de maladies rares. Un partenariat de longue date, au cœur de la mobilisation nationale du Téléthon, dont la visite récente des Lions du laboratoire de Généthon constitue une illustration forte.

Soutien et entraide avec le groupe d’intérêt Duchenne / Becker

Des malades et des familles concernés partagent leurs connaissances sur la maladie,  sa prise en charge, et la vie quotidienne.

Le groupe d’intérêt FSHDaccompagne et apporte son soutien aux malades et familles concernées par une dystrophie facio scapulo humérale.

Groupe d’intérêt des Maladies neuromusculaires non diagnostiquées

Des malades et des familles concernés par les maladies neuromusculaires non diagnostiquées vous informent sur la maladie et sa prise en charge.

Soutien et entraide avec le groupe d’intérêt Steinert

Des malades et des familles concernés par la Dystrophie Myotonique de type 1 (maladie de Steinert) vous informent sur la maladie et sa prise en charge.

Informations médicales et conseils pratiques, un nouveau guide pour les personnes atteintes de maladie mitochondriale et leurs familles

Rassembler, informer, échanger, mobiliser : les Journées Régionales des Familles (JRF) font leur retour en 2026 pour une 6ᵉ édition placée sous le signe de la proximité. Ces 20 temps forts associatifs se dérouleront dans toute la métropole et en Outre-mer et rassembleront dans chaque région les familles concernées par une maladie neuromusculaire et les acteurs de l’AFM-Téléthon. À vos agendas ! 

La société NMD Pharma a annoncé le 3 février par communiqué de presse les premières tendances de l’évaluation de son candidat-médicament dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 et 2. Ces premières données, à confirmer, pourraient servir de base à un futur essai clinique plus conséquent.