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Vignette Actualité : Injection
Actualité
18/09/2025

Myopathie de Duchenne : le point sur l’Elevidys

L’Agence européenne du médicament (EMA) s’est prononcée cet été en défaveur de la commercialisation de l’Elevidys, médicament de thérapie génique par microdystrophine, disponible par ailleurs aux Etats-Unis depuis 2023. En cause, des résultats d’efficacité insuffisants, dans un contexte alourdi par le décès de 3 patients. Où en est-on ?

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Vignette -  Un médecin qui effectue une analyse de sang chez un nouveau-né
18/09/2025

Dépistage néonatal ou test néonatal du buvard

Utilisé lors du dépistage à la naissance, ce test permet, avec seulement quelques gouttes de sang, de savoir si un nourrisson risque de développer certaines maladies graves pour lesquelles des mesures préventives ou thérapeutiques pourront être rapidement mises en place. La liste des maladies concernées s'est élargie et comprend désormais l'amyotrophie spinale proximale.

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Fiche maladie
18/09/2025

Dystrophie musculaire de Duchenne

La myopathie de Duchenne est une maladie neuromusculaire qui provoque un affaiblissement progressif des muscles. En cause, l'absence de dystrophine, une protéine qui leur est indispensable. Seuls les garçons sont atteints ou presque, car elle concerne aussi quelques filles. Près de 10 ans de vie ont été gagnés sur la maladie en vingt ans, grâce aux soins et aux médicaments disponibles ; aujourd'hui, des molécules innovantes en essais cliniques nourrissent l’espoir d’aller encore plus loin !

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MITOGETHER
17/09/2025

Lancement de www.mitogether.com, le site de référence pour les professionnels et familles concernées par les maladies mitochondriales d’origine génétique

A l’occasion de la semaine mondiale des maladies mitochondriales (15 au 21 septembre), le consortium « MitoGether », composé de 12 associations de personnes malades et de leurs familles, lance un site internet de référence concentrant des informations qualifiées sur la recherche, le diagnostic, la prise en charge médicale et les traitements de ces maladies associées à une grande hétérogénéité clinique et génétique. Destiné aux malades et à leur famille, aux professionnels de santé, aux chercheurs et aux acteurs du médicament, Mitogether.com a pour ambition d’être le site de référence sur les maladies génétiques de la mitochondrie.

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Constitué sous l’impulsion de l’AFM-Téléthon, MitoGether est un consortium d’associations françaises de personnes concernées par les maladies mitochondriales primaires.
Actualité
16/09/2025

Mitogether.com : un nouveau site pour tout savoir sur les maladies mitochondriales d’origine génétique

À l’occasion de la Semaine mondiale des maladies mitochondriales, le consortium « MitoGether », qui réunit 12 associations de personnes malades et de familles, lance Mitogether.com. Ce nouveau portail a pour ambition de devenir la référence en ligne pour toutes les personnes concernées par une maladie mitochondriale d’origine génétique : patients, proches, médecins, chercheurs et acteurs de l’industrie pharmaceutique. 

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vlm 214 560
Actualité
11/09/2025

Le VLM 214 est paru !

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !

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Vignette les repères savoir et comprendre
Page
11/09/2025

Les Repères Savoir et Comprendre

Publiés par l’AFM-Téléthon, les Repères Savoir & Comprendre présentent l’information dont vous avez besoin dans un format court et accessible au plus grand nombre, avec des témoignages, des astuces, des liens pour aller plus loin…

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