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Du 14 juillet au 20 août, le Téléthon Camping revient pour sa 6e édition. Près de 200 campings partout en France vous donnent rendez-vous pour vivre des animations festives et engagées, au profit de la recherche sur les maladies rares. Et si, cet été, chaque activité devenait un geste solidaire ? 

Réunie le 5 juillet 2025, l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon publie son rapport annuel et financier portant sur l’année 2024. Fidèle à son engagement de transparence, l’Association y rend compte de l’ensemble de ses actions, des moyens mobilisés pour ses trois grandes missions – Guérir, Aider, Communiquer – et de l’utilisation des fonds issus de la générosité du public. 

La myopathie des ceintures avec déficit en dysferline (LGMD R2) est une maladie rare qui touche le muscle. Elle se manifeste par une diminution progressive de la force des muscles du bassin et des cuisses (ceinture pelvienne) et des épaules (ceinture scapulaire).

Depuis le 1er juillet, le Beach Sport Festival bat son plein à Saint-Laurent-du-Var avec une programmation à la fois festive et engagée. Sur la plage Cousteau, le prochain grand rendez-vous du festival s’annonce incontournable : le concert de Kendji Girac, le 22 juillet à 21h30.

Évalué depuis 2020 dans la myopathie de Becker, l’EDG-5506 est très bien toléré et permettrait de maintenir certains scores fonctionnels, des résultats encourageants en attendant ceux de l’essai GRAND CANYON en cours notamment en France.

Les sarcoglycanopathies sont des maladies rares qui touchent le muscle. Elles se manifestent par une diminution progressive de la force des muscles du bassin, des cuisses (ceinture pelvienne) et des épaules (ceinture scapulaire).

Maladie ultra-rare, la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) ou maladie de l’homme de pierre mobilise différentes équipes de recherche avec l’enjeu de mieux connaitre la maladie et de mettre au point des traitements innovants. Trois essais cliniques sont actuellement en cours dans l’hexagone.

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, une nouvelle thérapie génique, appelée EXG001-307, améliore la motricité et la survie de souris malades, avec un meilleur profil de sécurité que le Zolgensma^®.

Malgré des résultats positifs d’un essai de phase I, l’essai clinique de phase II évaluant une thérapie génique dans la maladie de Danon a été mis en pause suite à l’apparition d’effets secondaires graves chez un participant.

L’AFM-Téléthon a créé des réseaux de proximité pour soutenir au quotidien les malades et leur famille partout en France.  

L’AFM-Téléthon se bat pour la reconnaissance des maladies rares et pour impulser une politique publique à la hauteur des enjeux pour les millions de personnes concernées. 

Encourager l’innovation, créer des passerelles entre la recherche académique et la recherche privée, soutenir les acteurs du développement du médicament : l’AFM-Téléthon créé des structures et outils pour accélérer l’arrivée des biothérapies innovantes.