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Testée au sein de structures tridimensionnelles de muscle mimant la myopathie de Duchenne, la thérapie génique a amélioré la fonction musculaire, sans réduire la fibrose qui caractérise la maladie.

La Haute autorité de santé (HAS) a rendu un avis défavorable au remboursement du givinostat (Duvyzat^®) chez les patients atteints de DMD, âgés de 6 ans et plus, en capacité de marcher.

Depuis plus d’un demi-siècle, Lions Clubs International s’engage aux côtés de l’AFM-Téléthon pour soutenir la recherche et l’accompagnement des personnes atteintes de maladies rares. Un partenariat de longue date, au cœur de la mobilisation nationale du Téléthon, dont la visite récente des Lions du laboratoire de Généthon constitue une illustration forte.

Soutien et entraide avec le groupe d’intérêt Duchenne / Becker

Des malades et des familles concernés partagent leurs connaissances sur la maladie,  sa prise en charge, et la vie quotidienne.

Le groupe d’intérêt FSHDaccompagne et apporte son soutien aux malades et familles concernées par une dystrophie facio scapulo humérale.

Groupe d’intérêt des Maladies neuromusculaires non diagnostiquées

Des malades et des familles concernés par les maladies neuromusculaires non diagnostiquées vous informent sur la maladie et sa prise en charge.

Soutien et entraide avec le groupe d’intérêt Steinert

Des malades et des familles concernés par la Dystrophie Myotonique de type 1 (maladie de Steinert) vous informent sur la maladie et sa prise en charge.

Informations médicales et conseils pratiques, un nouveau guide pour les personnes atteintes de maladie mitochondriale et leurs familles

Rassembler, informer, échanger, mobiliser : les Journées Régionales des Familles (JRF) font leur retour en 2026 pour une 6ᵉ édition placée sous le signe de la proximité. Ces 20 temps forts associatifs se dérouleront dans toute la métropole et en Outre-mer et rassembleront dans chaque région les familles concernées par une maladie neuromusculaire et les acteurs de l’AFM-Téléthon. À vos agendas ! 

La société NMD Pharma a annoncé le 3 février par communiqué de presse les premières tendances de l’évaluation de son candidat-médicament dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1 et 2. Ces premières données, à confirmer, pourraient servir de base à un futur essai clinique plus conséquent.

Des chercheurs français, soutenus par l’AFM-Téléthon, ont mis au point deux modèles dans la dystrophie musculaire de Duchenne ouvrant de nouvelles perspectives pour la recherche, tant pour comprendre les troubles neurologiques que pour développer de futurs traitements.

Publiés par l’AFM-Téléthon, les Repères Savoir & Comprendre présentent l’information dont vous avez besoin dans un format court et accessible au plus grand nombre, avec des témoignages, des astuces, des liens pour aller plus loin…

Parus ces dernières semaines, des travaux dans les myopathies nécrosantes auto-immunes, la maladie de Charcot-Marie-Tooth, les dystrophies musculaires et une étude incluant la myopathie des ceintures LGMD R12, la myopathie de Becker, maladie de Steinert, Charcot-Marie-Tooth 1A.

La lamotrigine pourrait être une alternative à la mexilétine dans le traitement des myotonies non dystrophiques, y compris dans la durée.