Recherche

Très active en France dans la myasthénie auto-immune, la recherche clinique permet de mieux connaitre la maladie et d’évaluer de nouveaux traitements innovants, notamment pour les formes résistantes aux médicaments plus anciens. 

Médicaments en développement ou déjà autorisés, thérapie génique ou saut d’exon, études d’histoire naturelle et registres, les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker sont la cible de nombreux projets de recherche clinique, en France, et dans le monde. Fabriquer de la dystrophine dans le muscle, l'aider à résister à l'inflammation ou la fibrose, mieux comprendre les troubles comme ceux de la sphère cognitive... font partie des enjeux de ces nombreux essais et études cliniques.

Ultra-rare, la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) ou maladie de l’homme de pierre mobilise différentes équipes de recherche avec l’enjeu de mieux connaitre ses mécanismes et de mettre au point des traitements innovants. Deux essais, évaluant des médicaments en développement, sont actuellement en cours dans l’hexagone.

Parce que cet événement unique se prépare tout au long de l'année, l'AFM-Téléthon recherche dès maintenant des bénévoles dans plusieurs départements, notamment en Auvergne-Rhône-Alpes, Bourgogne-Franche-Comté, Corse, Hauts-de-France, Ile-de-France, Normandie, Nouvelle Aquitaine, Occitanie, PACA, Paris, Pays-de-la-Loire.. Alors n'attendez plus, rejoignez-nous ! 

La Fédération Nationale des Offices du Sport (FNOMS) et le Téléthon : une mobilisation des territoires au service de la solidarité

En France, plusieurs essais cliniques sont en cours dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD) pour évaluer les effets de candidats-médicaments. Des études cliniques sont également menées en parallèle sur le territoire français pour continuer à mieux comprendre l’histoire naturelle de la maladie et valider des outils d’évaluation de sa progression dans diverses populations de malades : FSHD de type 1 (FSHD1), FSHD de type 2 (FSHD2), non marchants…

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les trois traitements innovants déjà sur le marché, le Spinraza^®, le Zolgensma® et l’Evrysdi^®, continuent d’être évalués dans le cadre d’essais cliniques, certains se déroulant en France, pour connaitre leurs effets dans les différents types de la maladie ou avoir plus de recul sur le long terme. D’autres candidats-médicaments ou études cliniques sont également en cours ou en préparation sur le territoire français.

Mieux bouger, mieux traiter, mieux diagnostiquer : trois études récentes apportent de nouvelles pistes pour améliorer la prise en charge des maladies neuromusculaires.

Partenaire du Téléthon. Regroupée autour de sa fédération nationale, la communauté des pongistes se mobilise pour le Téléthon !

Partenaire officiel de l'AFM-Téléthon. Le football se mobilise pour le Téléthon !

C’est avec une profonde émotion que l’AFM-Téléthon rend hommage à Denise Dalloz, ancienne vice-présidente de l’Association, qui nous a quittés le 26 septembre dernier. Pendant six décennies, elle a porté, avec les premières familles mobilisées, un même refus : celui de la fatalité face aux maladies neuromusculaires.

Le laboratoire Novartis annonce que son candidat-médicament, le del-desiran, n’a pas amélioré de façon significative la myotonie des mains dans l’essai HARBOR, principal critère d’efficacité de l’essai. D’autres résultats, notamment sur la force musculaire, la marche et les activités du quotidien, sont encore en cours d’analyse.

Et si une méduse nous aidait à mieux comprendre comment réparer les muscles ? À l’occasion de la Fête de la science, des équipes de recherche soutenues par l’AFM-Téléthon accueillent le public du 5 au 10 octobre 2026. Une occasion de rencontrer les chercheurs, de découvrir leurs travaux et de voir concrètement comment la recherche avance.

Engagée dans la recherche scientifique comme dans l’accompagnement des malades et de leur famille, l'organisation de l’AFM-Téléthon est guidée par l’urgence de la maladie évolutive et l’intérêt des malades. 

En montagne, en proximité de la mer ou en ville, les lieux d’accueil et de répit sont adaptés pour répondre aux besoins des malades et de leurs familles. Découvrez nos solutions d’hébergement pour s’accorder un temps de répit, de vacances ou pour y vivre.