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Depuis le 1er juillet, le Beach Sport Festival bat son plein à Saint-Laurent-du-Var avec une programmation à la fois festive et engagée. Sur la plage Cousteau, le prochain grand rendez-vous du festival s’annonce incontournable : le concert de Kendji Girac, le 22 juillet à 21h30.

Évalué depuis 2020 dans la myopathie de Becker, l’EDG-5506 est très bien toléré et permettrait de maintenir certains scores fonctionnels, des résultats encourageants en attendant ceux de l’essai GRAND CANYON en cours notamment en France.

Les sarcoglycanopathies sont des maladies rares qui touchent le muscle. Elles se manifestent par une diminution progressive de la force des muscles du bassin, des cuisses (ceinture pelvienne) et des épaules (ceinture scapulaire).

Maladie ultra-rare, la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) ou maladie de l’homme de pierre mobilise différentes équipes de recherche avec l’enjeu de mieux connaitre la maladie et de mettre au point des traitements innovants. Trois essais cliniques sont actuellement en cours dans l’hexagone.

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, une nouvelle thérapie génique, appelée EXG001-307, améliore la motricité et la survie de souris malades, avec un meilleur profil de sécurité que le Zolgensma^®.

Malgré des résultats positifs d’un essai de phase I, l’essai clinique de phase II évaluant une thérapie génique dans la maladie de Danon a été mis en pause suite à l’apparition d’effets secondaires graves chez un participant.

L’AFM-Téléthon a créé des réseaux de proximité pour soutenir au quotidien les malades et leur famille partout en France.  

L’AFM-Téléthon se bat pour la reconnaissance des maladies rares et pour impulser une politique publique à la hauteur des enjeux pour les millions de personnes concernées. 

Encourager l’innovation, créer des passerelles entre la recherche académique et la recherche privée, soutenir les acteurs du développement du médicament : l’AFM-Téléthon créé des structures et outils pour accélérer l’arrivée des biothérapies innovantes.

Certains commentaires publiés sur des forums parlent de « flou sur les comptes du Téléthon » et répandent des idées fausses sur l’utilisation des dons.

Les salaires des dirigeants sont communiqués de façon transparente aux donateurs. Pour réussir, l’Association s’appuie également sur les compétences de salariés.

Faciliter l’accès au diagnostic et aux soins est l’une des priorités de l’AFM-Téléthon. Car bénéficier d'une prise en charge médicale optimale, c'est mieux faire face aux évolutions de la maladie et améliorer sa qualité de vie.