Recherche

Sans muscle, impossible de bouger, de marcher, de parler, de rire, ni même de manger, de respirer… Au-delà de ses fonctions motrices, le muscle, en interagissant avec de nombreux organes et mécanismes biologiques, est un organe capital de la santé de tous : croissance, régulation de la température corporelle, du stress, du cholestérol, renforcement du système immunitaire, diminution de l’ostéoporose, prévention des pathologies chroniques (cancers, maladies cardiovasculaires, diabète…), santé des plus jeunes et autonomie des plus âgés, santé au travail (90 % des maladies professionnelles déclarées sont des troubles musculo-squelettiques)…

ASGCT 2025

Généthon présente les résultats consolidés jusqu’à 2 ans de son essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne : maintien des fonctions motrices et baisse significative et durable du taux de CPK chez les patients traités à la dose efficace

Les myopathies congénitales sont des maladies rares d'origine génétique qui touchent le muscle. Elles se manifestent par une faiblesse musculaire apparaissant généralement dès la naissance ou dans les premiers mois.

Visites de laboratoires, animations partout en France, lives autour du muscle et de son rôle pour la santé… : du 2 au 8 juin, l’AFM-Téléthon et l’Institut de Myologie organisent la 3e édition de la Semaine du Muscle. Un événement grand public pour rappeler l’importance du muscle dans notre vie quotidienne… et notre santé. 

Une analyse spécifique des données de patients présentant quatre copies du gène SMN2 issues du Registre SMA France met en évidence une forme de la maladie parfois plus sévère qu’attendu.

Le 11 juin 2025, Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, co-organise à Évry le GenoTher Summit 2025, un événement scientifique d’envergure internationale qui rassemblera l’écosystème de la thérapie génique autour d’un objectif commun : accélérer le développement et l’industrialisation de traitements innovants pour les maladies rares et au-delà.

Utilisé lors du dépistage à la naissance, ce test permet, avec seulement quelques gouttes de sang, de savoir si un nourrisson risque de développer certaines maladies graves pour lesquelles des mesures préventives ou thérapeutiques pourront être rapidement mises en place.

Transmettre, ce n'est pas qu'une histoire de gènes. C’est avant tout une histoire de convictions profondes, destinées à perdurer au-delà de votre existence. 

Transmettre, ce n'est pas qu'une histoire de gènes, c’est avant tout une histoire de convictions profondes, destinées à perdurer au-delà de votre existence. En confiant votre legs, votre donation ou le bénéfice de votre assurance-vie à l’AFM-Téléthon, vous donnez l’espoir aux enfants atteints de maladies rares et contribuez au développement de thérapies innovantes. Découvrez le témoignage de nos testateurs.

En léguant à l'AFM-Téléthon, vous offrez des perspectives d'avenir aux malades et à leurs familles. Découvrez toutes les réponses à vos questions sur le legs.

Présentés le 17 mai  au congrès 2025 de la société américaine de thérapie génique et cellulaire, les résultats de l’essai mené par Généthon pour la myopathie de Duchenne démontrent la stabilisation des fonctions motrices et une baisse significative et durable du taux de CPK chez les patients traités à la dose efficace. La phase pivotale est prévue mi-2025 en Europe et aux États-Unis.

Les résultats de l’essai européen MIROCALS apportent un nouvel éclairage sur une piste thérapeutique prometteuse pour la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA). L’interleukine-2 à faibles doses pourrait ralentir la progression de la maladie chez certains patients. Une étude soutenue par l’AFM-Téléthon et  par Généthon, son laboratoire, à travers sa biobanque.

L’Assemblée Générale 2025 a lieu le samedi 5 juillet de 14h00 à 15h30, au Parc Floral de Paris (75).

À compter du 1er septembre 2025, l’amyotrophie spinale infantile (SMA) sera systématiquement dépistée chez les nouveau-nés en France. Une avancée majeure issue de longues années de combat de l’AFM-Téléthon.

La représentation des maladies neuromusculaires à la télévision ou au cinéma, même si elle n’est pas toujours fidèle à la réalité, contribue à faire connaître ces maladies au grand public.