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Deux nouvelles publications sur l’amyotrophie spinale proximale associée à BICD2 apportent des informations précieuses pour son diagnostic et sa prise en charge.

De nouveaux résultats d’essais cliniques confirment les effets positifs, rapides et durables du Zolgensma, qui vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché au Japon.

Les personnes atteintes de myasthénie auto-immune exercent moins souvent que les autres une activité professionnelle. La preuve par deux études récentes.

Deux revues Cochrane incluant les essais menés jusqu’en octobre 2018 mettent en évidence l’efficacité du nusinersen dans le traitement de la SMA de type I et II.

Un essai clinique mené en Amérique du nord conclut aux effets positifs du zilucoplan dans la myasthénie auto-immune généralisée.

Comment alléger les effets psychologiques d’un confinement strict à la maison ? Les conseils de Claire-Cécile Michon, psychologue-conseil à l’AFM-Téléthon.

Le traitement par saut de l’exon 53 du gène DMD avec le golodirsen (Vyondys 53) induit la production de dystrophine dans le muscle des patients atteints de DMD.

De nouveaux articles en faveur de l’exercice dans les maladies neuromusculaires ont été publiés.

Retour d’expérience d’une fixation chirurgicale de l’omoplate positive chez 5 femmes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale.

Selon une étude menée à petite échelle, les malades préfèrent les immunoglobulines par voie sous-cutanée à la maison plutôt qu’en perfusion à l’hôpital.

Un double traitement associant un anti-myostatine à un oligonucléotide antisens agissant sur SMN semble prometteur dans des souris modèles de SMA.

Face à l'épidémie de Covid-19 en cours en France, de nombreux personnels sont mobilisés pour venir en aide aux malades. Le réseau d'entraide "En première ligne" a été lancé, ce dimanche 15 mars pour aider ces personnes qui luttent pour sauver des vies.

Suite à l’interpellation des associations dont l’AFM-Téléthon, un arrêté du 16 mars le prévoit enfin.

Les résultats décevants d’un essai évaluant l’ACE-083 chez des patients atteints de CMT amènent Acceleron à arrêter le développement ce candidat-médicament.

Alors que plusieurs cas de maladies dues au coronavirus ont été recensés en France ces derniers jours, l'AFM-Téléthon et France Assos Santé vous rappellent les bons comportements préventifs.