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Des équipes des laboratoires de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec l’université de Ferrara, ont utilisé CRISPR-Cas9 pour restaurer l’expression de la dystrophine dans la myopathie de Duchenne

Les premières Rencontres d'Éthique de l'Institut de Myologie se sont tenues mardi 14 mars 2017. L'Institut de Myologie coordonne, autour du malade, la prise en charge médicale, la recherche fondamentale, la recherche clinique et l’enseignement. Pour ses experts, la réflexion autour de l'éthique biomédicale est incontournable. Retour sur les 1es Rencontres.

Une équipe de Généthon développe une thérapie génique pour la maladie de Pompe, en se servant du foie pour produire l’enzyme thérapeutique.

La 1ère Journée d’information « E-Santé au service des maladies chroniques neuromusculaires et neurogénétiques » se tiendra le 19 Janvier à Nice.

Un premier essai français de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision en France en 2018.

Généthon et Orchard Therapeutics annoncent une alliance stratégique pour un déficit immunitaire d’origine génétique.

Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM vient de sortir.

L’efficacité de la micro-dystrophine a été démontrée pour restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne. Une première scientifique et technologique !

En septembre 2017, une premier enfant atteint de myopathie myotubulaire a reçu un traitement de thérapie génique aux Etats-Unis. Un traitement devéloppé par Généthon, un laboratoire de l’AFM-Téléthon.

Christelle Monville et son équipe de recherche d’I-STEM ont constitué un patch à partir de cellules souches qui vise à améliorer la vision de patients atteints de rétinite pigmentaire.

Greffe de cellules souches pour régénérer la rétine, nouvelle approche de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne, lancement d’un essai pour la myopathie myotubulaire, découvrez les avancées 2017.

Pierre Klein, ancien doctorant au sein de l'Institut de Myologie, vient de se voir décerner 3 prix en quelques mois. Un parcours à suivre de près.

Une avancée mondiale dans le traitement de l'épidermolyse bulleuse, issue de travaux financés en partie par l'AFM-Téléthon.

Alors que la première thérapie génique pour l’amyotrophie spinale vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché américain, des premiers enfants français bénéficient du traitement. Prochaine étape attendue : l’autorisation de mise sur le marché en Europe.

Isabelle Richard et son équipe (Généthon) ont démontré l’efficacité d’une thérapie génique pour traiter une maladie rare du muscle. Prochaine étape : un essai clinique.