Maladie de Kennedy : la leuproréline, efficace sur la dysphagie ?
Une étude dans la maladie de Kennedy montre des effets positifs sur les troubles de la déglutition de la leuproréline, dont l’efficacité reste par ailleurs encore discutée.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Une étude dans la maladie de Kennedy montre des effets positifs sur les troubles de la déglutition de la leuproréline, dont l’efficacité reste par ailleurs encore discutée.
Un premier malade atteint de myopathie de Duchenne a reçu un traitement de thérapie génique à I-motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires, dans le cadre d’un essai mené par Généthon. Une première étape décisive !
Une source d’énergie alternative au sucre pourrait s’avérer bénéfique durant l’exercice physique dans la maladie de Cori-Forbes avec atteinte musculaire marquée.
Dépôt de dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché de l’AVXS-101 dans la SMA pour les États-Unis, l’Europe et le Japon.
Les résultats d’un essai clinique du BVS857 évalué pendant 3 mois dans la maladie de Kennedy sont encourageants.
La dernière édition du Congrès international de la World Muscle Society s’est déroulée du 2 au 6 octobre 2018 à Mendoza en Argentine.
Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon rapporte son expérience avec le nusinersen (Spinraza) chez des enfants atteints de SMA de type 1, âgés de plus de 7 mois.
Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) rapportent les données recueillies lors de la visite d’inclusion d’une étude d’histoire naturelle de la SMA de type 2 et 3.
Effets bénéfiques du clenbutérol chez des personnes atteintes de maladie de Pompe traitées par enzymothérapie substitutive.
Le « Zoom sur… la maladie de Kennedy » a été mis à jour.
Dans ce hors-série de Médecine-Sciences (mars 2019) sont publiées les communications présentées en septembre 2018 à la Journée de Recherche Clinique
Des progrès réalisés dans le développement de nouveaux candidats-médicaments ont été annoncés lors de la 9ème journée française Maladie de Pompe
Les outils et innovations numériques se déploient dans le domaine de la santé pour mieux diagnostiquer et prendre en charge les maladies neuromusculaires
Une stratégie de thérapie génique permet de prévenir la réaction immunitaire anti-GAA et entraîne une expression durable de la protéine dans des souris déficientes en GAA
Élaboration de listes consensuelles de gènes pour le dépistage génétique des myopathies par la Commission Outils Diagnostiques de la filière Filnemus