DMD : avis défavorable confirmé pour l’Exondys en Europe
Le CHMP confirme le refus d’autorisation de mise sur le marché de l’Exondys (éteplirsen) dans la DMD.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Le CHMP confirme le refus d’autorisation de mise sur le marché de l’Exondys (éteplirsen) dans la DMD.
La dernière édition du Congrès international de la World Muscle Society s’est déroulée du 2 au 6 octobre 2018 à Mendoza en Argentine.
Une étude américaine met en évidence un risque plus élevé de cataracte sous déflazacort que sous prednisone dans la DMD
Les investigateurs de l’essai MGTX ayant apporté la preuve de l’intérêt de la thymectomie dans la myasthénie sur 3 ans, confirment ce résultat avec 5 ans de suivi.
L’activité physique de la majorité des 27 personnes atteintes de myasthénie, âgées en moyenne de 62 ans, qui ont participé à une étude suédoise, atteint le niveau d’exercice recommandé.
Des perturbations de la flore intestinale découvertes chez des personnes atteintes de myasthénie pourraient être à l’origine de leur maladie.
Une étude internationale valide la fiabilité de la galectine-9 et de la CXCL10 pour distinguer les poussées des rémissions de la maladie.
Un inhibiteur des janus kinases , le tofacitinib, s’est montré efficace chez deux personnes atteintes de dermatomyosite avec d’importantes calcifications.
Le déflazacort en prise quotidienne augmente le risque de fracture et limite la croissance chez des jeunes garçons Duchenne au Royaume-Uni.
Dans ce hors-série de Médecine-Sciences (mars 2019) sont publiées les communications présentées en septembre 2018 à la Journée de Recherche Clinique
Les outils et innovations numériques se déploient dans le domaine de la santé pour mieux diagnostiquer et prendre en charge les maladies neuromusculaires
Les résultats d’une étude d’histoire naturelle précisent la proportion des troubles neurocognitifs chez 204 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Un essai de phase I en ouvert montre la bonne tolérance et l’innocuité de l’edasalonexent (CAT-1004) oral chez de jeunes garçons atteints de DMD
Un groupe d’experts français vient de publier des recommandations sur le diagnostic, le traitement et le suivi de la plus fréquente des myosites de l’enfant.
Une étude récente démontre une tendance à la sécheresse des yeux et un amincissement de la cornée dans deux formes de myosites.