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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

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Maladies
08/02/2022

DMD : 10 ans de vie gagnés en 20 ans

L’espérance de vie des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne nées après 1990 est plus longue que celle des personnes nées avant.

Vignette - Comprimés
Maladies
16/01/2024

Myopathie de Duchenne : le tamoxifène déçoit

Les résultats d’un essai de phase III randomisé en double aveugle contre placebo, qui évaluait l’efficacité et la tolérance de 20 mg de tamoxifène par jour chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne, ont été publiés en octobre 2023.

Vignette Actualité - Médecin ordinateur
Maladies
31/01/2024

DMD : l’EMA maintient son avis négatif sur le Translarna

Après réexamen des résultats du Translarna dans la myopathie de Duchenne, le comité scientifique de l’Agence européenne des médicaments (EMA) confirme sa recommandation de ne pas renouveler l’AMM du médicament, du fait d’un rapport bénéfice-risque négatif.

Vignette Actualité - Lu pour vous
Maladies
31/01/2024

Lu pour vous 2024 n°3

Petit focus sur quatre articles médico-scientifiques portant sur l’exercice dans la myopathie facio-scapulo-humérale, l’acupuncture dans la myasthénie, l’évolution de la classification des myosites et l’efficacité du Zolgensma chez des enfants plus âgés, publiés début janvier 2024.

Vignette Actualité - Imagerie colonne vértébrale
Maladies
07/02/2024

Myopathie de Duchenne : de l’efficacité des biphosphonates

Une synthèse de la littérature a permis de retrouver 19 articles sur l’utilisation des biphosphonates chez 1 010 personnes atteintes de myopathie de Duchenne sous corticoïdes ; la diversité méthodologique des études rapportées, avec parfois des niveaux de preuves insuffisants, empêche de conclure à leur complète efficacité. 

Vignette - Exosquelette
Maladies
07/08/2023

Maladie de Kennedy : un succès japonais

L’utilisation combinée d’un traitement anti-androgène et d’une rééducation robotisée cible avec succès les deux principales difficultés de la maladie de Kennedy : avaler et marcher.