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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

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Maladies
06/01/2023

SMC : quelles nouveautés en 2022 ?

Dans les syndromes myasthéniques congénitaux, les connaissances génétiques progressent, les signes cliniques sont mieux caractérisés et des approches de thérapie génique sont en développement.

Vignette - Comprimés
Maladies
06/10/2022

Myopathie de Becker : une nouvelle étape pour l’EDG-5506

Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai clinique de phase II pour évaluer l’efficacité d’une petite molécule chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Becker.

Vignette - Chercheur
Maladies
01/09/2022

Myopathies distales : quoi de neuf en 2022 ?

À l’essai clinique ou chez l’animal, les approches de thérapie génique se multiplient dans les myopathies distales. En parallèle, des approches pharmaceutiques plus classiques sont également à l’étude. D’autres études cliniques permettent d’améliorer le diagnostic et la prise en charge de ces maladies.