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Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a contribué à la mise au point de cette thérapie au stade pré-clinique. Aujourd'hui, le traitement issu de ces recherches pionnières est commercialisé par une biotech américaine rachetée par Novartis. Précisions sur son prix et sur le rôle joué par Généthon, le labo du Téléthon.

Le Viltolarsen, un oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène DMD autorisé au Japon et aux Etats-Unis en 2020, agit encore sur la progression de la maladie après 4 ans de traitement, confirmant les premières données sur 2 ans.

Partenaire du Téléthon

Regroupée autour de sa fédération nationale, la communauté des pongistes se mobilise pour le Téléthon !

Vous avez des questions sur les corticoïdes ? Rendez-vous le 21 novembre de 18 à 19 heures pour un webinaire ouvert à tous, sur inscription !

Une étude américaine montre qu’une très grande majorité des familles est favorable au dépistage néonatal s’il existe un traitement efficace chez le nouveau-né.

Les résultats d’une enquête internationale en ligne, décrivent le retentissement physique, économique, social et sur la qualité de vie chez plus de 200 personnes atteintes de FOP et de leur famille.

Rendez-vous le vendredi 28 octobre 2022 pour un Grand Live spécial Conférence-Débat de Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon, en direct de Saint-Martin-sur-le-Pré (51).

Une équipe néerlandaise passe en revue les atteintes cardiaques dans les myopathies liées à SEPN1 et à LAMA2 et confirme la validité des recommandations actuelles de surveillance cardio-respiratoire chez ces patients, en particulier ceux asymptomatiques.

A l’occasion de l’opération « 1000 chercheurs dans les écoles », les chercheurs des laboratoires de l’AFM-Téléthon partent à la rencontre des collégiens et lycéens pour les sensibiliser à la recherche médicale et aux métiers de la science. 

Lou, 13 ans, est atteinte du syndrome de Leigh, une maladie ultra-rare pour laquelle il n’existe aucun traitement. Benjamin se bat contre la myopathie de Duchenne, qui attaque tous ses muscles. Quant à Lucie, elle a bénéficié d'un traitement de thérapie génique qui lui permet de vivre. Tous les trois ne lâchent rien contre la maladie. Cette semaine, découvrez des images extraordinaires.

Le 11 novembre, plus de 150 gamers et streamers se sont retrouvés à la Cité des Sciences et de l’Industrie, à Paris, et sur la chaîne Twitch du Téléthon pour 50h de stream non-stop au profit du Téléthon. Dimanche soir, le compteur a atteint plus de 200 000 euros. Retour en images sur une édition exceptionnelle. A tous, merci !

Le rituximab pourrait s’avérer bénéfique dans la myasthénie auto-immune généralisée de l’adulte, sans attendre l’échec des autres médicaments. La preuve par les résultats de l’essai Rinomax.

Un médicament assez efficace mais avec des effets indésirables dans neuf cas sur dix, le verdict de plusieurs centaines de personnes traitées par pyridostigmine pour une myasthénie auto-immune est riche d’enseignements.

Les résultats d’un essai clinique italien montrent l’intérêt, dans la myasthénie auto-immune, d’un médicament déjà utilisé pour soigner d’autres maladies de la jonction neuromusculaire.

Un essai nord-américain démontre l’utilité de l’ajout d’apremilast et son mode d'action pour soigner la dermatomyosite réfractaire avec une efficacité dans 87,5% des cas.