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Une myopathie inflammatoire, ou myosite idiopathique, est une maladie auto-immune du muscle liée à la production d’anticorps anormaux. Il en existe différentes formes (dermatomyosite, myosite à inclusions...) qui se différencient par leurs mécanismes et leurs symptômes. Un grand nombre de médicaments sont déjà disponibles pour les traiter, mais la recherche continue afin de faire progresser les connaissances et d’améliorer encore la prise en charge.

La myasthénie auto-immune est une maladie rare d’origine immunitaire. Ses manifestations traduisent un défaut de transmission entre le nerf et le muscle, responsable d’une faiblesse musculaire fluctuante. Plusieurs traitements sont déjà disponibles et de nouveaux médicaments sont en cours de développement.

1000 chercheurs dans les écoles c’est une opération de sensibilisation à la recherche médicale et aux métiers de la science sous l’angle des maladies génétiques rares et de la recherche de traitement avec les biothérapies innovantes. Vous souhaitez en savoir plus ? Suivez le guide !

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L’ataluren ou Translarna® a été le premier médicament innovant approuvé dans la dystrophie musculaire de Duchenne, dès 2014 en Europe. Pris par voie orale au long cours, son mode d’action très spécifique en fait un traitement réservé à certaines formes génétiques de la maladie. Mais la preuve de son efficacité dans la maladie n'a pu être apportée par les essais cliniques qui l'ont évalué.

L’AFM-Téléthon soutient une quarantaine d'essais en cours ou en préparation pour 32 maladies différentes neurologiques, neuromusculaires, du foie, du sang, de la vue, de la peau, du système immunitaire. Le point sur les traitements développés ou soutenus par l'AFM-Téléthon.

L’impossible devient possible ! Grâce à l’élan populaire du Téléthon, grâce au travail des chercheurs, une véritable révolution scientifique et médicale a été engagée et des premières victoires contre des maladies rares, autrefois incurables, ont été remportées. 

Une consultation pluridisciplinaire spécialisée dans les maladies rares neuromusculaires assure, sur un même site hospitalier, la prise en charge et le suivi dans plusieurs domaines : médical, paramédical, psychologique, social... Il en existe partout en France, pour des soins de qualité accessibles à tous, enfant comme adulte, et personnalisés en fonction des besoins de chacun.

Les différents syndromes myasthéniques congénitaux sont tous liés à un dysfonctionnement, d’origine génétique, de la jonction entre les nerfs et les muscles. Ces maladies neuromusculaires rares et héréditaires sont traitables. Différents médicaments ont déjà transformé le quotidien de nombreux malades ! Des progrès restent toutefois à réaliser pour identifier l’ensemble des gènes responsables de ces maladies et améliorer encore leur traitement.