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Les corticoïdes sont des hormones sécrétées par les glandes surrénales indispensables à la survie de l'organisme.

La cataracte est une opacification du cristallin de l'œil, principalement liée au vieillissement. Elle entraine des troubles de la vision.

L’association luxembourgeoise ALAN - Maladies rares, et l’AFM-Téléthon ont réaffirmé leurs liens à travers la signature d’une nouvelle convention de partenariat.

En Nouvelle-Aquitaine à Tartas (40) mardi 16 octobre, et les Hauts-de-France à Maubeuge (59) vendredi 19 octobre et Vermelles (62) samedi 20 octobre la présidente de l'AFM-Téléthon donne rendez-vous aux donateurs et aux bénévoles.

Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon rapporte son expérience avec le nusinersen (Spinraza) chez des enfants atteints de SMA de type 1, âgés de plus de 7 mois.

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, et de l'Inserm, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer une thérapie génique par vecteur AAV (virus adéno-associé), sans réponse immunitaire, grâce à des nanoparticules de rapamycine, un immunosuppresseur. Une première scientifique, dont les résultats sont publiés ce jour dans la revue Nature Communications, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.

Des chercheurs de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec la biotech américaine Selecta Biosciences, démontrent la possibilité de ré-administrer un médicament de thérapie génique par vecteur AAV, sans réponse immunitaire. Une première scientifique, qui, à terme, renforcera l’efficacité thérapeutique de la thérapie génique.

Le 6 octobre, c’est la journée nationale des aidants. En France, ce sont plus de 8 millions de personnes qui aident un proche en situation de dépendance. Aujourd’hui, il existe des dispositifs pour soulager les aidants et éviter l’épuisement. Parmi eux, les « Villages Répit Familles », des lieux de séjours adaptés pour les vacances.

L’acide valproïque améliore la mobilité d’un vers atteint de DMOP utilisé comme modèle expérimentale en laboratoire.

Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) rapportent les données recueillies lors de la visite d’inclusion d’une étude d’histoire naturelle de la SMA de type 2 et 3.

Favoriser l’autonomie des personnes handicapées et à besoins particuliers, c’est l’objectif du concours Fab Life. Les votes sont ouverts.

Les 7 et 8 décembre, le Téléthon 2018 mobilisera des millions de Français pour soutenir le combat des familles contre les maladies rares. 60 ans après la naissance de l’Association et grâce à la mobilisation de tous, l’arrivée des premiers traitements pour des maladies considérées incurables montre à quel point l’action collective et l’audace ont le pouvoir de changer des vies.

Thérapie génique, thérapie cellulaire, pharmacologie, biothérapie… ces termes vous laissent dans le flou ? Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, vous explique tout.

A l'occasion de la fête de la science, l'AFM-Téléthon recevra dans 17 laboratoires, partout en France, des donateurs invités à rencontrer des chercheurs à la pointe dans leur domaine financés grâce à leur générosité.