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Courir et lutter contre la maladie en participant au Cross du Figaro le 24 novembre prochain, ça vous tente ? A vos marques... Prêts ? Partez !

Retrouvez dans ce numéro un dossier complet sur les travaux menés à l’Institut de Myologie pour percer les secrets du muscle et ainsi innover pour compenser la perte des mouvements.

L’AFM-Téléthon et la Chaire Santé de Sciences Po organisent le 17 septembre un colloque à l’Assemblée nationale « La révolution de la thérapie génique : les enjeux d’indépendance sanitaire nationale et d’accessibilité aux médicaments de thérapie innovante ».

Top départ de la 7ème édition « 1000 chercheurs dans les écoles », qui se tiendra du 4 au 29 novembre ! Des experts scientifiques partent à la rencontre des élèves en France et à l’étranger pour une grande opération de sensibilisation aux enjeux de la recherche d’aujourd’hui et de demain.

Vaincre des maladies jusque-là considérées comme incurables est aujourd’hui possible. Les premiers médicaments sont là, disponibles pour les malades. Maintenant, pour tous ceux qui attendent encore un traitement, ces victoires il faut les multiplier !

Le comédien Jean-Paul Rouve sera le parrain du Téléthon 2019.

Même réalisée tardivement après l’apparition des symptômes, la thérapie génique est bénéfique chez des souris atteintes de CMTX1.

Une nouvelle étude confirme l’efficacité sur 2 ans du produit de thérapie génique Zolgensma dans le traitement de la SMA.

Les 8 et 9 septembre, une équipe réunissant trois malades, une chercheuse et des pompiers bénévoles, s’est lancée à la conquête de l'Albaron, un sommet des Alpes à 3 637 mètres. Une aventure incroyable à découvrir le 7 décembre dans le Téléthon.

Cette semaine, l’Express consacre un dossier à la thérapie génique et à ses premières victoires, une « longue histoire qui ne fait que commencer ».

Un consortium européen publie les premiers résultats d'une thérapie génique pour une nouvelle maladie génétique du sang, l’anémie de Fanconi.

Une équipe de l’Institut de Myologie, en collaboration avec l’Université d’Oxford, vient de publier des résultats encourageants sur la souris pour cette maladie neuromusculaire. Les équipes s’attellent désormais à développer cette approche dans la perspective d’un essai clinique.

Les équipes du Dr Juan Bueren, du Centre pour l'énergie, l'environnement et la technologie (CIEMAT – Espagne) annoncent ce jour dans Nature Medicine, les résultats concluants d’un essai de thérapie génique de phase I/II chez 4 patients atteints d’Anémie de Fanconi, une maladie rare du sang. En effet, la thérapie génique a permis de corriger les cellules souches hématopoïétiques des malades grâce à un vecteur-médicament développé en collaboration avec Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié à la conception et au développement de médicaments de thérapie génique, et produit à YposKesi, plateforme industrielle de production de médicaments innovants. Après la bêta-thalassémie, la drépanocytose, l’hémophilie, une nouvelle maladie génétique du sang, l’anémie de Fanconi, bénéficie aujourd’hui d’un essai de thérapie génique chez l’homme.

Help ! Le #Téléthon2019, qui aura lieu les 6 et 7 décembre, a besoin de votre grain de folie ! En effet, placé sous le signe de la hauteur, le Téléthon invite tous ceux qui ne font pas encore partie de la #TeamTéléthon à rejoindre les rangs en organisant une animation totalement… perchée !

Les 14 et 15 septembre, les bénévoles du Téléthon lancent la mobilisation partout en France, rejoignez-les !