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Crigler-Najjar : découvrez les progrès réalisés grâce au Téléthon et les espoirs pour l'avenir.

Découvrez le quatrième numéro de notre série. Il est consacré aux recherches entreprises par le laboratoire Généthon, dans la maladie de Crigler-najjar.

Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon apporte la preuve de concept de l’efficacité d’une double thérapie génique dans un modèle de souris atteinte de DMOP.

L’Equipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont franchi une nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique. Les chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille. Ces travaux qui font la couverture de Molecular Therapy du 5 avril ont été réalisés grâce au soutien du Téléthon et du Myotubular Trust.

L’Equipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont franchi une nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique. Les chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille. Ces travaux qui font la couverture de Molecular Therapy du 5 avril ont été réalisés grâce au soutien du Téléthon et du Myotubular Trust.

Des chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille.

Découvrez le troisième numéro de notre série. Il est consacré à la ligne accueil familles.

La ligne accueil familles : découvrez ce service essentiel de l'AFM Téléthon.

Des chercheurs du centre de recherche en Myologie de l’Institut de Myologie (Unité 974 : Inserm/CNRS/Université Pierre et Marie-Curie/Association Institut de Myologie), dirigé par Gillian Butler-Browne, en collaboration avec deux équipes de Royal Holloway-Université de Londres et de Benitec BioPharma, ont démontré l’efficacité d’une double approche innovante de thérapie génique dans la dystrophie musculaire oculo-pharyngée.

A quelques semaines du premier tour de l’élection présidentielle, l’AFM-Téléthon interpelle les candidats dans un courrier articulé autour de « Expérimenter pour innover ».

La direction scientifique de l'AFM Téléthon : découvrez ses missions et ses réalisations.

A quelques semaines du premier tour de l’élection présidentielle, l’AFM-Téléthon interpelle les candidats dans un courrier articulé autour de « Expérimenter pour innover ».

Découvrez le second numéro de notre série. Il est consacré au rôle de la direction scientifique.

Le 17 mars, 45 représentants du Lions Club sont venus visiter les laboratoires de l’AFM-Téléthon à Evry.

Des équipes des laboratoires de l’AFM-Téléthon, en collaboration avec l’université de Ferrara, ont utilisé CRISPR-Cas9 pour restaurer l’expression de la dystrophine dans la myopathie de Duchenne