SMA : Avexis annonce de nouveaux essais de thérapie génique
Trois nouveaux essais de thérapie génique sont prévus en plus de l’essai STR1VE dans la SMA de type 1 et l’essai STRONG dans la SMA de type 2 en cours.
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Trois nouveaux essais de thérapie génique sont prévus en plus de l’essai STR1VE dans la SMA de type 1 et l’essai STRONG dans la SMA de type 2 en cours.
Samedi 20 janvier, la Fédération Française de football a remis un chèque à l’AFM-Téléthon, symbolisant leur mobilisation pour le Téléthon.
Une équipe de Généthon développe une thérapie génique pour la maladie de Pompe, en se servant du foie pour produire l’enzyme thérapeutique.
L’équipe de J. Dumonceaux montre que les anti-myostatines sont efficaces s’il existe un minimum de myostatine.
Un essai de thérapie génique montre la faisabilité et la tolérance de l’injection dans le diaphragme dans la maladie de Pompe à début précoce.
Une équipe de Généthon parvient à faire sécréter par le foie l’enzyme manquante dans la maladie de Pompe pour cibler les muscles.
La bonne tolérance de l’ACE-083 dans une première partie d’essai en ouvert permet le lancement de la deuxième partie en double aveugle dans la FSH aux Etats-Unis et au Canada.
Comment changer les regards ? Quel accompagnement pour les familles ?
Le laboratoire Généthon, où le médicament de thérapie génique a été conçu, se félicite des résultats intermédiaires de cet essai.
De nombreux événements sont venus ponctuer cette année 2017. Découvrez-les ici
Le 21 septembre dernier, Audentes Therapeutics, une société de biotechnologies, lançait le premier essai de thérapie génique chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire grâce à un médicament de thérapie génique conçu à Généthon. 12 semaines après l’injection du premier patient, les 3 premiers enfants traités montrent de premiers signes d’efficacité.
« Devenir parent quand on est en situation de handicap : quels besoins, quel accompagnement ? Regard croisé entre les personnes concernées, leur entourage, les professionnels ». Rendez-vous le 24 janvier à Évry.
Retrouvez sur cette page l'ensemble des communiqués de presse envoyés en 2017.
La 1ère Journée d’information « E-Santé au service des maladies chroniques neuromusculaires et neurogénétiques » se tiendra le 19 Janvier à Nice.
Un premier essai français de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision en France en 2018.