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Retour d’expérience du nusinersen dans des centres investigateurs allemands.

Identification d’une molécule qui cible la mitofusine et restaure les fonctions des mitochondries dans des souris modèles de CMT2A.

Soigner avec des gènes thérapeutiques, réparer les gènes responsables d’une maladie, fabriquer un organe avec des cellules souches… Une révolution médicale est en cours, venez la découvrir !

Le Comité des médicaments à usage humain est favorable à l’extension de l’autorisation de mise sur le marché de l’ataluren aux garçons atteints de DMD dès l’âge de 2 ans en Europe.

Le 17e numéro des Cahiers de Myologie, uniquement en ligne, est publié sur le site d’EDP Sciences, société spécialisée dans l’édition de revues scientifiques

Une équipe française confirme le lien entre l’activation de l’interféron 1 et la survenue de dermatomyosite et montre l’efficacité d’un inhibiteur de l’interféron 1 chez 4 personnes atteintes de cette maladie.

Le développement de l’IFB-088, soutenus par l’AFM-Téléthon, se poursuit avec le démarrage d’un essai de phase I chez des volontaires sains en France.

Un avis défavorable du Comité des médicaments à usage humain de l’EMA pour la mise sur le marché européen de l’éteplirsen (Exondys®) dans la DMD

« Il aura fallu plus de trente ans de recherche, de ténacité depuis la découverte du gène responsable de la myopathie de Duchenne, pour que la thérapie génique fasse enfin partie de l’arsenal thérapeutique contre nos maladies », Laurence Tiennot Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon.

Envie d’être utile ? Devenez bénévole pour le Téléthon 2018 en rejoignant l’une de bénévoles et construisez le Téléthon des 7 et 8 décembre prochains près de chez vous !

Deux équipes ont identifié de nouveaux acteurs moléculaires impliqués dans la myopathie facio-scapulo-humérale.

Les résultats d’un essai du belimumab dans la myasthénie n’ont pas montré au bout de 6 mois de différence significative sur les symptômes par rapport au placebo.

Une supplémentation orale en taurine est efficace pour prévenir les pseudo-accidents vasculaires cérébraux dans le syndrome du MELAS

Roche qui poursuit, depuis 2015, le développement de l’Olesoxime* pour l’amyotrophie spinale annonce avoir décidé d’arrêter le développement de cette molécule

Maison familiale pour les personnes atteintes de maladies neuromusculaires, la Hamonais vous propose dorénavant des semaines thématiques pour profiter pleinement de ce temps de vacances