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Une thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B semble avoir un impact positif sur l'évolution du développement cognitif des malades.

Le RO7034067 (ou RG7916) évalué dans un essai en cours dans la SMA de type 2 et 3 serait bien toléré.

L’ataluren (Translarna) est efficace pour un sous-groupe de participants encore capables de marcher de 300 à 400 m au début de l’essai.

La mobilisation des français de l’étranger à Shanghai débute par un incroyable défi. Mikael a décidé de gravir le Kilimandjaro et de mettre ses muscles aux services du Téléthon.

Les résultats d’un essai du ManAc dans la myopathie GNE montrent que le produit est bien toléré.

Retour en vidéos sur 2 journées de conférences et de partage : A découvrir ici

L’équipe de France de Foot-fauteuil remporte pour la première fois la Coupe du Monde à l’issue d’un tournoi sans faute.

DIU de Myologie ouvert aux médecins et étudiants en médecine français et étrangers ayant validé le 2e cycle des études médicales.

Cet été, Jonathan, 19 ans, étudiant en informatique concerné par une amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire évolutive qui le prive de la marche, part, du 19 juillet au 9 août, à la conquête des Etats-Unis

Jonathan s’est envolé pour les Etats-Unis pour vivre le road trip dont il a toujours rêvé. Suivez-le dans cette aventure.

Un avis de la Haute Autorité de Santé du 3 juillet ouvre la voie à l’accès au traitement pour les SMA type 3.

ON S’ENGAGE POUR LE TELETHON 2017 DES 8 ET 9 DECEMBRE !

L’équipe dirigée par le Professeur Nicolas Lévy démontre le potentiel thérapeutique d'une nouvelle molécule pour traiter la progéria, un syndrome rare de vieillissement prématuré et accéléré.

Un sommaire riche et varié à découvrir dans le 15e numéro des Cahiers de Myologie, uniquement en ligne hébergé par EDP Sciences, société spécialisée dans l'édition des revues scientifiques de haut niveau sur supports papier et électronique.

Dans une étude publiée ce jour dans la revue EMBO Molecular Medicine, l'équipe dirigée par le Professeur Nicolas Lévy identifie le mécanisme lié à l’accumulation de la progérine, protéine toxique produite au cours du vieillissement, et démontre le potentiel thérapeutique d'une nouvelle molécule – MG132 – pour traiter la progeria, un syndrome rare de vieillissement prématuré et accéléré. Nicolas Lévy et son équipe ont démontré la capacité de cette molécule à diminuer considérablement la production de progérine et à la dégrader simultanément. Au-delà de son utilisation pour lutter contre la Progeria, cette molécule comme d’autres composés de la même famille, sont en cours d’évaluation pour le traitement d’autres maladies rares comme de maladies plus fréquentes et en particulier certains cancers.
Ces travaux soutenus par Aix-Marseille Université, la fondation A*Midex, l’Inserm et l'AFM-Téléthon ouvrent la voie vers un essai thérapeutique et le développement de composés destinés à lutter contre les effets du vieillissement accéléré et physiologique.