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30 ans après la découverte du gène, la myopathie de Duchenne au cœur de l’innovation therapeutique.

Le 7 septembre est, depuis 2014, la journée mondiale de la myopathie de Duchenne. Le Duchenne Awareness Day met en lumière cette maladie qui touche environ 250 000 garçons dans le monde. Cette édition 2016 a une résonnance particulière : 2016 marque le 30ème anniversaire de la découverte du gène de la myopathie de Duchenne. Depuis, tout a changé pour les familles concernées par la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Plus de 30 essais thérapeutiques sont en cours à travers le monde, les premiers candidats-médicaments émergent et plus de 15 ans de vie ont été gagnés pour les malades.

Aujourd’hui, c’est toute une communauté de malades qui se mobilise pour sensibiliser le monde entier sur l’existence de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Après la publication du PNDS sur la myasthénie, le PNDS sur la maladie de Pompe est le 2ème PNDS publié dans le domaine des maladies neuromusculaires par FILNEMUS.

Pendant trois mois, Laurence Tiennot-Herment va se rendre dans plusieurs villes de France pour animer des conférences-débats.

Organisée par UPPMD avec la participation de nombreuses associations, le 7 septembre marque la journée mondiale de la myopathie de Duchenne, une occasion pour prendre part à l’évènement et partager vos témoignages. Participez et affichez le ballon rouge.

Poster votre photo Génération Téléthon sur le site du 30e Téléthon.

JouéClub a annoncé le renouvellement de son partenariat avec l’AFM-Téléthon pour la 3e année consécutive.

Découvrez les ambassadeurs du 30e Téléthon dans le Journal du Téléthon 2016.

Un programme d’entrainement mixte bien toléré qui diminue la fatigue, augmente la force musculaire et améliore l’adaptation à l’effort dans la FSH.

La Hamonais joue les prolongations et vous accueille en septembre pour des vacances animées.

Publication des résultats de l’essai de l’ACE-031, un inhibiteur de la myostatine, dont l’arrêt a été entrainé par la survenue d’effets indésirables.

Du 3 au 30 novembre 2016, l’opération 1000 chercheurs fera son grand retour dans les écoles.

Mise en évidence de l’anomalie en cause dans la CMTX3 : une insertion d’ADN dans le chromosome X.

Administrer des immunoglobulines (Ig) par voie sous-cutanée constituerait une alternative efficace et sûre quand la voie intraveineuse doit être abandonnée.

La "breakthrough therapy designation" est un statut prioritaire accordé par la Food and Drug Administration américaine (FDA) à un produit médicamenteux en cours de validation et de nature à procurer une avancée thérapeutique décisive.