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Le 30e Téléthon se tiendra les 2 et 3 décembre 2016. À cette occasion, l'AFM-Téléthon lance une campagne pour recruter les personnalités qui feront le Téléthon 2016.

La Fondation Maladies Rares organise le 20 octobre prochain un colloque qui aura pour thème la recherche en Sciences Humaines et Sociales dans les maladies rares.

L’Exondys 51 (étéplirsen), un médicament visant le saut de l’exon 51 du gène DMD impliqué dans la myopathie de Duchenne vient d’être autorisé aux Etats-Unis.

Le lancement national du Téléthon 2016 s’est tenu le 17 septembre au pavillon Baltard. Tour d’horizon des mobilisations prévues.

Génération Téléthon, un tremplin pour demain. Retrouvez les dossiers de presse de chaque région.

Pendant les 30h du Téléthon 2016, 100 villes vont se mobiliser pour réaliser un défi exceptionnel : faire apparaître un 3637 géant sur l’hexagone.

Le RG7916, une molécule qui agit sur la maturation de SMN2, évalué dans un essai de phase I chez des volontaires sains a été bien toléré.

Organisées à l’occasion de l'assemblée générale de l'AFG, ces journées ont réuni des familles concernées et des acteurs de la recherche dans les glycogénoses.

La plateforme wweeddoo permet aux jeunes d’organiser leurs manifestations Téléthon, de trouver le soutien qu’elles nécessitent, et de les communiquer en toute simplicité.

L’Université de Versailles organise le 16 septembre une journée sur le thème de la ventilation mécanique dans le cadre des maladies neuromusculaires.

Les Jeux Paralympiques de Rio démarrent ce soir. Pendant 12 jours, suivez les prouesses de l’équipe de France paralympique sur France Télévisions. Trois athlètes atteints de maladies rares font partie de cette équipe de France, découvrez leur portrait.

30 ans après la découverte du gène, la myopathie de Duchenne au cœur de l’innovation therapeutique.

Le 7 septembre est, depuis 2014, la journée mondiale de la myopathie de Duchenne. Le Duchenne Awareness Day met en lumière cette maladie qui touche environ 250 000 garçons dans le monde. Cette édition 2016 a une résonnance particulière : 2016 marque le 30ème anniversaire de la découverte du gène de la myopathie de Duchenne. Depuis, tout a changé pour les familles concernées par la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Plus de 30 essais thérapeutiques sont en cours à travers le monde, les premiers candidats-médicaments émergent et plus de 15 ans de vie ont été gagnés pour les malades.

Aujourd’hui, c’est toute une communauté de malades qui se mobilise pour sensibiliser le monde entier sur l’existence de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Après la publication du PNDS sur la myasthénie, le PNDS sur la maladie de Pompe est le 2ème PNDS publié dans le domaine des maladies neuromusculaires par FILNEMUS.

Pendant trois mois, Laurence Tiennot-Herment va se rendre dans plusieurs villes de France pour animer des conférences-débats.