CMT 1A et PXT3003 : essai « PLEO CMT »
Un essai clinique international en cours en France afin d'évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois, chez plus de 300 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A.
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Un essai clinique international en cours en France afin d'évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois, chez plus de 300 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A.
L'essai ASPIRO vise à évaluer les effets de l'AT 132, une thérapie génique apportant la myotubularine, chez 24 garçons atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X. Cet essai est actuellement arrêté et n'inclut pas de nouveaux participants.
L'étude INCEPTUS est une étude clinique observationnelle prospective préalable à un essai de phase I/II chez des enfants atteints de myopathie myotubulaire liée à l’X âgés de 3 ans ou moins. Cette étude est terminée.
L’Observatoire des patients atteints de laminopathie ou d’émerinopathie est en cours de recrutement en France. Son but ? Recenser toutes les personnes atteintes de laminopathie ou d’émerinopathie en France pour mieux connaître l’histoire naturelle et faciliter la recherche sur ces maladies.
Cette base de données médicale est en cours de recrutement en France. Elle recueille des données sur le diagnostic, la prise en charge et le suivi des personnes atteintes de neuropathie périphérique (dont la CMT).
Cette étude clinique, en cours en France, étudie le métabolisme et analyse les lipides sanguins dans la CMT 2A.
Médicaments en développement ou déjà disponibles, thérapie génique ou saut d’exon, études d’histoire naturelle et registres, la recherche clinique dans les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker compte, en France, de nombreux projets. D’autres essais ont aussi lieu partout dans le monde.
Cet essai clinique français est terminé. Il visait à évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité de l'acétate d’ulipristal chez 45 hommes atteints de CMT 1A, âgés de 18 à 70 ans, pendant un an.
Un essai soutenu par l'AFM-Téléthon qui évalue la greffe de cellules souches mésenchymateuses dans l'insuffisance cardiaque chronique d’origine ischémique. Cet essai est terminé.
Cet essai international est en cours en France. Il évalue l’efficacité et la sécurité d’utilisation du PXT 3003 auprès de 350 personnes atteintes de CMT 1A, pendant 15 mois.
L'essai évaluant la tolérance du DYN101 dans les myopathies congénitales centronucléaires dues à des anomalies du gène DNM2 ou du gène MTM1 chez les plus de 16 ans a été arrêté.
Cette étude d’histoire naturelle des myopathies congénitales centronucléaires démarrée en 2017 a été arrêtée en septembre 2021. Elle visait à caractériser l’évolution de ces maladies et déterminer les meilleurs paramètres pour évaluer au mieux l’efficacité de potentiels traitements.
Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les trois traitements innovants déjà sur le marché, le Spinraza®, le Zolgensma® et l’Evrysdi®, continuent d’être évalués dans le cadre d’essais cliniques, certains se déroulant en France, pour connaitre leurs effets dans les différents types de la maladie ou avoir plus de recul sur le long terme. D’autres candidats-médicaments ou études cliniques sont également en cours ou en préparation sur le territoire français.