Maladie de Pompe et néoGAA : essai COMET
Un essai international de phase III est en cours en France pour évaluer une nouvelle enzymothérapie dans la maladie de Pompe.
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Un essai international de phase III est en cours en France pour évaluer une nouvelle enzymothérapie dans la maladie de Pompe.
Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, vise à évaluer l’innocuité et la tolérance d'une thérapie génique à l’aide d’un vecteur rAAV2/5-hNaGlu dans une maladie rare lysosomale, la maladie de Sanfilippo B. Cet essai est terminé.
Cet essai, dont la phase préclinique a été soutenue par l'AFM-Téléthon, a évalué la faisabilité et l'efficacité d'une thérapie génique dans une maladie rare du système nerveux, la leucodystrophie métachromatique. Cet essai est terminé.
Cet essai en cours en France compare l’efficacité et la tolérance de l’AT-GAA, une enzymothérapie de nouvelle génération associée à une chaperonne, à celles du Myozyme® dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, est terminé. Il évaluait une association de pravastatine et d'acide zolédronique dans une maladie rare, la progéria.
Cet essai soutenu par l'AFM-Téléthon vise à évaluer les effets de la pioglitazone dans une maladie rare du système nerveux, l'ataxie de Friedreich.
Cet essai soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon est terminé. Il visait à évaluer l’efficacité d’une greffe de cellules corrigées par thérapie génique dans une maladie rare, l'adrénoleucodystrophie liée à l’X.
Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, évalue les effets de la ventilation non invasive précoce dans la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1)
Cet essai dans la glycogénose de type 2, en cours en France, évalue la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme et l’efficacité de néoGAA à long terme (3 ans). Le recrutement est terminé.
L'essai OPTIMISTIC évaluait les effets d'une thérapie personnalisée, appelée TCC (thérapie cognitivo-comportementale) dans la maladie de Steinert. Cet essai est terminé et les résultats publiés.
Cet essai soutenu par l'AFM-Téléthon vise à mieux caractériser les troubles cognitifs dans la forme infantile de la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1).
Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les trois traitements innovants déjà sur le marché, le Spinraza®, le Zolgensma® et l’Evrysdi®, continuent d’être évalués dans le cadre d’essais cliniques, certains se déroulant en France, pour connaitre leurs effets dans les différents types de la maladie ou avoir plus de recul sur le long terme. D’autres candidats-médicaments ou études cliniques sont également en cours ou en préparation sur le territoire français.