SMA : bientôt une autorisation du risdiplam en Europe ?

Par le biais de son Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP), l’Agence Européenne du Médicament (EMA) vient de rendre un avis positif concernant le risdiplam (ou Evrysdi®) : elle recommande l’autorisation de mise sur le marché de ce traitement de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) par voie orale pour les personnes âgées d’au moins deux mois avec un diagnostic clinique de type I, II ou III ou avec une à quatre copies de SMN2.
Cet avis doit être confirmé dans un délai d’environ deux mois par la Commission européenne pour obtenir une autorisation de mise sur le marché en Europe. Le cas échant, les autorités réglementaires de chaque pays rendront ensuite leur avis. En France, ce rôle revient à la Haute Autorité de Santé (HAS).

Sur quoi se base cet avis ?

La prise de position des autorités de santé européennes fait suite aux résultats positifs du risdiplam chez des nourrissons de 2 à 7 mois  atteints de SMA de type I symptomatiques (essai FIREFISH) et chez des personnes atteintes de SMA de type II ou III âgées de 2 à 25 ans (essai SUNFISH).
Des résultats préliminaires de ces essais ont montré que le produit améliore la fonction motrice dans la SMA de type I, mais aussi de type II et III.

Des résultats à un an de l’essai FIREFISH

Les résultats chez les 21 premiers participants de l’essai FIREFISH viennent d’être publiés et complètent ces données : le risdiplam augmente le taux dans le sang de la protéine SMN fonctionnelle, la protéine codée par le gène SMN1 et manquante dans la SMA. Après un an de traitement, 90% des nourrissons n’ont pas besoin d’assistance respiratoire permanente et un tiers est capable de tenir assis sans aide au moins cinq secondes.

Quelle disponibilité du risdiplam actuellement ?

Plus de 2 500 patients dans le monde ont reçu le risdiplam à ce jour. Pour le moment, il est disponible aux États-Unis ainsi qu’au Brésil, au Chili, en Corée du Sud, en Géorgie, en Russie et en Ukraine. En France, il peut déjà être prescrit via une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) nominative dans la SMA de type I et II.

Sources
« First oral treatment for spinal muscular atrophy (SMA) recommended for approval », EMA, 26 février 2021 [Site internet de l’EMA consulté le 01/03/21]

 « Roche announces results from Evrysdi (risdiplam) study in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA) published in New England Journal of Medicine » Roche, Communiqué de presse du 25 février 2021

Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy
G Baranello, B T. Darras, J W. Day et al.
N Engl J Med. 2021 (Fév).