Un registre des essais cliniques européen
Essais cliniques de médicaments autorisés dans l’Union européenne grâce à l’ouverture du Registre des essais cliniques.
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Essais cliniques de médicaments autorisés dans l’Union européenne grâce à l’ouverture du Registre des essais cliniques.
Les résultats de l'enquête réalisée par l'AFM-Téléthon auprès de personnes atteintes de maladie Steinert viennent d’être publiés.
Efficacité, dans la myopathie de Duchenne, du saut de l’exon 51 par PRO051/GSK2402968 sur l’expression de la dystrophine et l’amélioration de la marche.
Les sociétés Acceleron Pharma et Shire ont interrompu en avril 2011 l’essai de phase II de l’inhibiteur de la myostatine, ACE-031, dans la myopathie de Duchenne.
Un registre créé par TREAT-NMD recueille les données de personnes ayant une mutation dans le gène FKRP dans le cadre d’études cliniques.
L’association biphosphonate-corticoïdes améliore la durée de vie de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
Une équipe anglaise a établi une corrélation entre l’IRM et l’histologie musculaire dans la dystrophie de Duchenne
Une équipe italienne montre que l’inhibition de microARN améliore le saut d’exon dans des myoblastes de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
Une équipe italienne montre que l’inhibition de microARN améliore le saut d’exon dans des myoblastes de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.
Amélioration des fonctions musculaires et cardiaques de souris mdx par un traitées pendant un an par morpholinos.
Un comité international publie un consensus sur le diagnostic et la prise en charge des dystrophies musculaires congénitales.
Un comité international publie un consensus sur le diagnostic et la prise en charge des dystrophies musculaires congénitales.
L’étude DELOS est un essai de phase III évaluant l’effet de l’idébénone (ou Catena®) sur la fonction respiratoire dans la myopathie de Duchenne.
L’essai DELOS, qui évalue l’effet de l’idébénone sur la fonction respiratoire dans la dystrophie musculaire de Duchenne est en cours de recrutement.
Un tiers des femmes néerlandaises à risque d'être transmettrice de l'anomalie dans le gène DMD n’ont pas eu de test génétique de confirmation.