Myosite avec atteinte des poumons : un traitement par cellules CAR-T efficace
En Allemagne, deux hommes présentant un syndrome des antisynthétases réfractaire aux différents traitements ont été traités par des cellules CAR-T anti CD19 avec succès.
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
En Allemagne, deux hommes présentant un syndrome des antisynthétases réfractaire aux différents traitements ont été traités par des cellules CAR-T anti CD19 avec succès.
Une grande étude apporte un éclairage sur la myasthénie auto-immune en vie réelle dans cinq pays d’Europe, dont la France.
Le risque de développer une réaction immunitaire contre un médicament de thérapie génique limite son efficacité, voire empêche certains malades de le recevoir. Des travaux menés en France, à Généthon, et aux États-Unis laissent entrevoir de nouvelles opportunités de traitements dans la maladie de Pompe.
Contrairement aux études antérieures MMPOWER-1 et MMPOWER-2, l’essai MMPOWER-3 ne montre pas d’amélioration significative des critères d’évaluation rapportés par les patients présentant une myopathie mitochondriale primaire.
En Ontario, avoir une myasthénie a augmenté le risque d’infection, d’hospitalisation et de décès par la Covid-19. Un argument parmi d’autres en faveur du vaccin.
L’association hormone masculine - entrainement physique doperait le moral mais pas les muscles des hommes atteints de myosite à inclusions, d’après les résultats d’un essai de petite ampleur.
Des neurologues japonais concluent aux bénéfices possibles des corticoïdes et autres médicaments immunosuppresseurs pour traiter la myasthénie limitée aux muscles des yeux.
A compter du 1er juillet, les ergothérapeutes sont autorisés à prescrire des dispositifs médicaux et des aides techniques à leurs patients. Une décision attendue depuis longtemps par les professionnels de la santé
Les résultats de l’extension en ouvert de l’essai clinique COMET confirment l’efficacité à long terme et la sécurité de l’avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
Fraîchement mises à jour à l’occasion de l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon, les « Avancées de la recherche 2023 » sont disponibles !
Une possible accumulation de particules extérieures dans des ventilateurs Philips Trilogy Evo nécessite la pose d’un filtre supplémentaire, par les prestataires de santé à domicile.
Une revue de la littérature sur la myasthénie juvénile portant sur l’analyse des 1109 observations publiées fait le point sur cette forme peu fréquente pour laquelle il n’existe pas encore de recommandations spécifiques de traitement.
Caractérisée par une fatigabilité et une faiblesse musculaire fluctuantes dans le temps, la myasthénie auto-immune fait l’objet d’une toute première Journée européenne, le 2 juin 2023. Le but : faire comprendre au plus grand nombre l’impact de cette maladie imprévisible et souvent invisible, et homogénéiser sa prise en charge au niveau européen.
La lutte contre l’errance diagnostique est l’objectif d’un projet français qui vise à identifier les liens entre mutations des gènes nucléaires et manifestations des maladies mitochondriales.