Myopathie de Duchenne : le sarconeos autorisé pour un essai clinique aux États-Unis
Le plan de développement clinique du Sarconeos (BIO101) vient d’être autorisé aux États-Unis par la FDA, sous le nom de MYODA.
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Le plan de développement clinique du Sarconeos (BIO101) vient d’être autorisé aux États-Unis par la FDA, sous le nom de MYODA.
Le SRP-4053 (golodirsen - VYONDYS 53), un médicament visant le saut de l’exon 53 du gène DMD dans la myopathie de Duchenne a reçu une AMM conditionnelle aux États-Unis.
La HAS donne un avis favorable pour prescrire le Translarna dès l’âge de 2 ans dans la DMD, en soulignant l’absence d’efficacité pour les 2 à 5 ans
Une analyse des publications médico-scientifiques sur l’exercice physique dans la BMD montre qu’une activité physique d’intensité modérée peut être bénéfique.
Les actes du colloque sur la compensation des fonctions du membre supérieur organisé par l’AFM-Téléthon et la filière Filnemus sont en ligne.
Le Protocole national de diagnostic et de soins dans la dystrophie musculaire de Duchenne est paru.
Des chercheurs de Généthon ont utilisé un antioxydant pour diminuer, de façon réversible, la réponse immunitaire, rendant la thérapie génique plus efficace.
Le taux de microARN-1 (ou miR-1) dans le sang pourrait être un marqueur biologique de l’activité de certaines myosites et de leur réponse au traitement.
Étudié dans deux modèles de souris atteintes de dysferlinopathie, le losartan n’a pas montré de bénéfice sur leurs muscles.
STRIDE, le premier registre européen de suivi post-AMM de l’ataluren inclut 213 garçons atteints de DMD, dont 54 en France.
Selon une grande étude menée en Suède, les femmes atteintes de myopathie inflammatoire deviennent aussi souvent maman que les autres.
Une étude australienne confirme le potentiel de l’imagerie par résonance magnétique pour le diagnostic des différents types de myopathies inflammatoires.
Le vamorolone évalué chez 48 garçons atteints de DMD semble améliorer la fonction motrice après 24 semaines de traitement avec moins d’effets secondaires à court terme
Initié en 2013, l’essai clinique destiné à évaluer le bimagrumab dans la myosite à inclusions a livré ses résultats définitifs et ils sont décevants.
DIU de Myologie ouvert aux médecins et étudiants en médecine français et étrangers ayant validé le 2e cycle des études médicales.