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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

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Vignette Actualité - Perfusion
Maladies
16/02/2023

Myasthénie auto-immune : l’efgartigimod transforme l’essai

L’essai ADAPT a livré ses résultats définitifs et ils sont positifs. L’anti-récepteur Fc néonatal efgartigimod s’annonce efficace et bien toléré dans la myasthénie, avec à la clé une autorisation de mise sur le marché français.

V_Culture_Cellulaire_AS179031430
Maladies
01/02/2023

DMED : tour d’horizon des avancées de ces derniers mois

Dans les dystrophies musculaires d’Emery-Dreifuss, l’Observatoire OPALE continue de collecter de nouvelles données, tandis que l'étude du rôle des protéines en cause et la recherche de nouveaux traitements se poursuivent.

Vignette Actualité - Comprimés
Maladies
06/10/2022

Myopathie de Becker : une nouvelle étape pour l’EDG-5506

Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai clinique de phase II pour évaluer l’efficacité d’une petite molécule chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Becker.