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Des articles médicaux ou scientifiques parus fin octobre - début novembre 2023 sur la myopathie de Becker, la myasthénie auto-immune, les myosites ou le syndrome de Barth ont retenu notre attention. Tour d’horizon.

Deux doses de 6’-sialyllactose ont été évaluées pendant près de deux ans dans un essai de phase II chez 20 personnes atteintes de myopathie GNE, âgées de 24 à 58 ans.

Les résultats d’un essai clinique de l’acide sialique à libération prolongée montrent une certaine efficacité sur la force des membres supérieurs dans la myopathie GNE.

Le registre européen STRIDE compile les données de suivi en vie réelle de plus de 300 personnes atteintes de DMD et traitées par l’ataluren (Translarna™). Une publication parue en avril 2023 fait le point après cinq ans de traitement. 

Des experts neuromusculaires ont rassemblé leurs données pour décrire, mieux diagnostiquer, prévenir et soigner ce qu’ils proposent d’appeler un « désordre associé aux anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine fœtal ». Un traitement par immunoglobulines de la mère pendant la grossesse semble en atténuer les manifestations

Une étude anglaise a exploré l'expérience vécue de jeunes adultes atteints de myopathie de Duchenne adeptes des jeux vidéo et montre l'importance de valoriser plus largement cette pratique source de bien-être auprès de ces jeunes.

Ces derniers mois le ravulizumab, le rozanolixizumab et le zilucoplan ont tous trois passés avec succès l’étape de l’essai clinique de phase III destiné à évaluer, en France notamment, leur efficacité chez un grand nombre d’adultes réfractaires ou intolérants aux traitements existants.

Des neurologues japonais concluent aux bénéfices possibles des corticoïdes et autres médicaments immunosuppresseurs pour traiter la myasthénie limitée aux muscles des yeux. 

En Ontario, avoir une myasthénie a augmenté le risque d’infection, d’hospitalisation et de décès par la Covid-19. Un argument parmi d’autres en faveur du vaccin.

La qualité de vie liée aux difficultés pour avaler dans la dystrophie musculaire de Duchenne est corrélée à l’âge, à la force des muscles inspiratoires et à l’état du système nerveux autonome vasculaire, gastro-intestinal…

Une grande étude apporte un éclairage sur la myasthénie auto-immune en vie réelle dans cinq pays d’Europe, dont la France.

Les premiers résultats d’un essai clinique de petite ampleur mené outre-Atlantique chez des personnes atteintes de myasthénie auto-immune montrent la bonne tolérance et l’efficacité de cellules CAR-T à ARN pendant un suivi médian de cinq mois. Une première.

Dans un article paru en juillet 2023, un chercheur italien retrace la naissance de la myologie et son évolution. Cette science médicale du muscle et de ses maladies s’est développée au cours du temps non seulement grâce à l’avènement d’outils et de technologies améliorant la connaissance du muscle, mais aussi grâce aux collaborations internationales qui émaillent son histoire.

La 10e Journée Mondiale dédiée à la myopathie de Duchenne invite à se mobiliser, le 7 septembre. L’occasion également de faire le point sur les avancées de la recherche dans cette maladie, emblématique de notre Association.