Kelly est une adolescente de 15 ans atteinte de la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie qui l'oblige à passer de nombreuses heures tous les jours sous des lampes de photothérapie. Le rêve de Rodrigues, son papa, est de démonter ces lampes et de savoir que Kelly n'en a plus besoin. 

Cet espoir, il est là : car la recherche avance et un essai est en cours pour la maladie de Kelly. L'espoir est dans le compteur du Téléthon, dans les dons. Car si la recherche avance pour les maladies rares, c'est grâce à vous !

Benjamin est atteint d’une myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires. En 2022, il était ambassadeur du Téléthon et témoignait, debout, sur le plateau. Aujourd’hui, le fauteuil électrique est entré dans sa vie, car sa maladie entraîne progressivement un dysfonctionnement de l’ensemble des muscles.  

Aucun traitement curatif n’est disponible à ce jour, mais plusieurs essais cliniques de thérapie génique sont en cours dans le monde : un véritable espoir pour les patients et leurs familles. 

Atteinte de la maladie de Crigler-Najjar, Kelly doit rester 10 à 12h par jour sous des lampes de photothérapie, seul moyen de faire baisser son taux de bilirubine, une protéine toxique pour l’organisme si elle s’accumule. Depuis 2017, un traitement de thérapie génique, conçu à Généthon, est à l’essai, et montre des premiers résultats positifs.  

Grâce à vous, les traitements de demain sont à l’essai dans les laboratoires du Téléthon et permettent d’ouvrir de nouvelles perspectives pour les malades comme Kelly.  

Il faut continuer ! Faites un don au 36 37 ou sur telethon.fr.

Vianney rend hommage aux chercheurs du Téléthon.
Pour accélérer la mise au point de traitements contre les maladies rares, l’AFM-Téléthon a créé ses propres laboratoires qui développent des thérapies innovantes pour des maladies du muscle, de la peau, du sang, du cerveau, de la vision, du foie… Généthon, fer de lance de la thérapie génique, I-Stem, le pionnier de la thérapie cellulaire et l’Institut de Myologie, l’expert du muscle.  

L’Association finance chaque année plus de 200 programmes de recherche et près de 1000 experts dont 600 au sein de ses laboratoires.