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Depuis quelques années, l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) connait une véritable révolution thérapeutique avec l’arrivée de trois traitements : le Spinraza^®, le Zolgensma^® et l’Evrysdi^®. Ils doivent être associés à prise en charge symptomatique. D’autres médicaments sont en développement pour cette maladie due à une dégénérescence des motoneurones, qui se manifeste par une faiblesse musculaire.

La dermatomyosite est une maladie rare d’origine immunitaire, non héréditaire, qui se manifeste par une faiblesse des muscles et/ou des éruptions sur la peau. Elle touche des enfants et des adultes.

Non héréditaire, la myosite à inclusions est une maladie rare des muscles qui provoque une faiblesse musculaire progressive. Elle est liée à un dysfonctionnement du système immunitaire, mais résiste aux médicaments habituels des autres formes de myosites. Des essais cliniques sont en cours dans plusieurs pays, et notamment en France, pour développer des traitements efficaces.

Travailler au sein de notre Association, c’est contribuer aux combats des malades, déterminés à vaincre la maladie. C’est participer à la révolution génétique, sociale et des biothérapies et participer aux victoires. Découvrez nos valeurs, nos engagements et nos offres d'emploi.

Retrouvez ici tous les communiqués de presse de l'AFM-Téléthon.

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Retrouvez ici nos dernières campagnes de mobilisation. Vous aussi, participez et participez à la lutte contre les maladies rares !

Les coordinations, ce sont des équipes bénévoles sur le terrain, partout en France, qui encadrent et accompagnent les organisateurs d'animations. Trouvez la coordination la plus proche de chez vous.

Trouver un essai dans une maladie neuromusculaire ou dans une maladie rare. 

L’AFM-Téléthon est une association de malades et de parents de malades qui mène un combat sans relâche contre des maladies génétiques, rares, évolutives et lourdement invalidantes. Ses militants ont un objectif prioritaire : Vaincre la maladie. 

Le Téléthon c'est une mobilisation exceptionnelle ! Un élan de solidarité unique de plusieurs millions de participants qui donne à l’AFM-Téléthon les moyens de mener le combat contre la maladie.

Cet essai, dont la phase préclinique a été soutenue par l'AFM-Téléthon, a évalué la faisabilité et l'efficacité d'une thérapie génique dans une maladie rare du système nerveux, la leucodystrophie métachromatique. Cet essai est terminé.

Cet essai en cours en France compare l’efficacité et la tolérance de l’AT-GAA, une enzymothérapie de nouvelle génération associée à une chaperonne, à celles du Myozyme® dans la forme tardive de la maladie de Pompe. 

L’Observatoire des patients atteints de laminopathie ou d’émerinopathie est en cours de recrutement en France. Son but ? Recenser toutes les personnes atteintes de laminopathie ou d’émerinopathie en France pour mieux connaître l’histoire naturelle et faciliter la recherche sur ces maladies.

Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, est terminé. Il évaluait une association de pravastatine et d'acide zolédronique dans une maladie rare, la progéria.