Un médicament de thérapie génique qui sauve des vies !
A ce jour, 2300 enfants dans le monde et plus de 60 en France, atteints de la forme la plus sévère d’amyotrophie spinale, ont bénéficié d’un traitement de thérapie génique issu de technologies développées par Généthon. Ces enfants vivent alors que, sans traitement, la maladie les condamnait avant l’âge de 2 ans. Une victoire sur cette maladie autrefois incurable.