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Malgré des résultats positifs d’un essai de phase I, l’essai clinique de phase II évaluant une thérapie génique dans la maladie de Danon a été mis en pause suite à l’apparition d’effets secondaires graves chez un participant.

L’AFM-Téléthon a créé des réseaux de proximité pour soutenir au quotidien les malades et leur famille partout en France.  

L’AFM-Téléthon se bat pour la reconnaissance des maladies rares et pour impulser une politique publique à la hauteur des enjeux pour les millions de personnes concernées. 

Encourager l’innovation, créer des passerelles entre la recherche académique et la recherche privée, soutenir les acteurs du développement du médicament : l’AFM-Téléthon créé des structures et outils pour accélérer l’arrivée des biothérapies innovantes.

Certains commentaires publiés sur des forums parlent de « flou sur les comptes du Téléthon » et répandent des idées fausses sur l’utilisation des dons.

Les salaires des dirigeants sont communiqués de façon transparente aux donateurs. Pour réussir, l’Association s’appuie également sur les compétences de salariés.

Faciliter l’accès au diagnostic et aux soins est l’une des priorités de l’AFM-Téléthon. Car bénéficier d'une prise en charge médicale optimale, c'est mieux faire face aux évolutions de la maladie et améliorer sa qualité de vie.

Créé en 1987 à l'initiative de Bernard Barataud et Pierre Birambeau, deux pères de garçons atteints d'une myopathie de Duchenne, le Téléthon combine depuis le début une émission télévisée et des dizaines de miliers d'animations partout en France. Retour sur la génèse de cet événement solidaire unique en son genre.

Pour répondre au mieux aux besoins des malades et de leur famille au quotidien, assurer une qualité optimale des soins, la fluidité des parcours de soins sur tout le territoire, ou encore créer des solutions innovantes, l’AFM-Téléthon a mis en place de nombreux services, partout en France et en Outre-mer.  

Au-delà de ses 3 laboratoires de pointe rassemblés au sein de l’Institut des Biothérapies des maladies rares, l’AFM-Téléthon développe depuis de nombreuses années des collaborations avec des scientifiques du monde entier.  

Où il est question de myasthénie sans auto-anticorps, des bienfaits de l’activité physique dans les myosites, d’un nouvel outil pour le diagnostic par imagerie des maladies neuromusculaires et des difficultés du conseil génétique dans les myopathies congénitales liées à RYR1.

Médicaments en développement ou déjà disponibles, pharmacologie classique ou thérapie cellulaire, base de données et études observationnelles, la recherche clinique dans les myopathies inflammatoires compte à ce jour une vingtaine de projets en cours ou en préparation dans l’Hexagone.

Les 4 et 5 juillet, au Parc Floral de Paris, près de 1700 familles, bénévoles, adhérents, chercheurs et professionnels se sont retrouvés pour deux journées riches en informations, en échanges et en émotions. Conviviales et engagées, les Journées des Familles 2025 ont une nouvelle fois illustré la force collective qui anime l’AFM-Téléthon.

Mobilisation lors du Téléthon ou soutien à nos projets d’innovations thérapeutiques et sociales, votre entreprise peut s’engager de différentes façons. Découvrez comment devenir partenaire/mécène de l'AFM-Téléthon.

Engagée dans la recherche scientifique comme dans l’accompagnement des malades et de leur famille, l'organisation de l’AFM-Téléthon est guidée par l’urgence de la maladie évolutive et l’intérêt des malades.