CMT 1A : essai de l'acétate d’ulipristal
Cet essai clinique français est terminé. Il visait à évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité de l'acétate d’ulipristal chez 45 hommes atteints de CMT 1A, âgés de 18 à 70 ans, pendant un an.
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Trouver un essai dans une maladie neuromusculaire ou dans une maladie rare.
Cet essai clinique français est terminé. Il visait à évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité de l'acétate d’ulipristal chez 45 hommes atteints de CMT 1A, âgés de 18 à 70 ans, pendant un an.
Cet essai, soutenu par l'AFM-Téléthon, évalue les effets de la ventilation non invasive précoce dans la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1)
Un essai soutenu par l'AFM-Téléthon qui évalue la greffe de cellules souches mésenchymateuses dans l'insuffisance cardiaque chronique d’origine ischémique. Cet essai est terminé.
Cet essai dans la glycogénose de type 2, en cours en France, évalue la sécurité d’utilisation, la tolérance, le devenir dans l'organisme et l’efficacité de néoGAA à long terme (3 ans). Le recrutement est terminé.
Un essai français qui évaluait l’efficacité et la tolérance de la mexilétine, un agent antiarythmique bloquant le canal sodium, dans le traitement des myotonies non-dystrophiques. L'essai est terminé et les résultats ont été publiés.
L'essai OPTIMISTIC évaluait les effets d'une thérapie personnalisée, appelée TCC (thérapie cognitivo-comportementale) dans la maladie de Steinert. Cet essai est terminé et les résultats publiés.
Cet essai international est en cours en France. Il évalue l’efficacité et la sécurité d’utilisation du PXT 3003 auprès de 350 personnes atteintes de CMT 1A, pendant 15 mois.
Cet essai soutenu par l'AFM-Téléthon vise à mieux caractériser les troubles cognitifs dans la forme infantile de la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type 1).
L'essai évaluant la tolérance du DYN101 dans les myopathies congénitales centronucléaires dues à des anomalies du gène DNM2 ou du gène MTM1 chez les plus de 16 ans a été arrêté.
Cet essai international qui s'est déroulé en France évaluait les effets de l’acide sialique à libération prolongée dans la myopathie GNE. Cet essai a été arrêté.
Cette étude d’histoire naturelle des myopathies congénitales centronucléaires démarrée en 2017 a été arrêtée en septembre 2021. Elle visait à caractériser l’évolution de ces maladies et déterminer les meilleurs paramètres pour évaluer au mieux l’efficacité de potentiels traitements.
En France, plusieurs essais cliniques sont en cours dans la myopathie facio-scapulo-humérale (FSHD) pour évaluer les effets de candidats-médicaments. Des études cliniques sont également menées en parallèle sur le territoire français pour continuer à mieux comprendre l’histoire naturelle de la maladie et valider des outils d’évaluation de sa progression dans diverses populations de malades : FSHD de type 1 (FSHD1), FSHD de type 2 (FSHD2), non marchants…
Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les trois traitements innovants déjà sur le marché, le Spinraza®, le Zolgensma® et l’Evrysdi®, continuent d’être évalués dans le cadre d’essais cliniques, certains se déroulant en France, pour connaitre leurs effets dans les différents types de la maladie ou avoir plus de recul sur le long terme. D’autres candidats-médicaments ou études cliniques sont également en cours ou en préparation sur le territoire français.
Thérapie génique, études d’histoire naturelle et registres de malades, la recherche clinique dans les myopathies des ceintures (LGMD) compte à ce jour sept projets en cours ou en préparation dans l’Hexagone.
Très active en France dans la myasthénie auto-immune, la recherche clinique permet de mieux connaitre la maladie et d’évaluer de nouveaux traitements innovants, notamment pour les formes réfractaires aux médicaments plus anciens.