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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

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Vignette sirop
Maladies
20/09/2023

DMD : vers un arrêt de commercialisation du translarna ?

Le 15 septembre, le comité scientifique de l’Agence européenne des médicaments (EMA) s’est prononcé pour l’arrêt de l’autorisation de mise sur le marché du translarna dans la myopathie de Duchenne. En attendant la décision définitive début 2024, les patients continuent d’être traités.

main bébé
Maladies
14/09/2023

SMA : l’Evrysdi bientôt disponible dès la naissance ?

L’indication du médicament vient d’être élargie au niveau européen, les nourrissons pourront bientôt être traités le plus tôt possible. Il faudra toutefois encore compter quelques semaines pour savoir quand cette nouvelle indication sera effective en France.

1000 chercheurs dans les écoles teaser 2022
Recherche
14/09/2023

1000 chercheurs dans les écoles : au tableau !

L’opération « 1000 chercheurs dans les écoles » lance son édition 2023, du 6 novembre au 8 décembre prochains. Que vous soyez chercheur ou enseignant, vous aussi participez à cette opération dont le succès est toujours au rendez-vous. Mode d’emploi.

Qui sera le parrain du Téléthon 2023 ?
Téléthon
13/09/2023

Parrain, familles ambassadrices… tout, vous saurez tout sur le Téléthon 2023 !

Après Kev Adams en 2022, découvrez qui sera le parrain du Téléthon 2023. Découvrez les visages des familles ambassadrices du Téléthon et leurs histoires mais aussi comment, grâce à vous, le Téléthon peut changer le destin de ceux qui sont touchés par des maladies rares. Les 8 et 9 décembre prochain, soyez tous au rendez-vous du Téléthon 2023 !

Vignette Actualité - Médecin ordinateur
Maladies
12/09/2023

CMT X1 : plus de 600 malades à la loupe

Deux études, la première issue d’une collaboration entre des centres spécialisés aux États-Unis, en Australie et en Europe et la seconde menée en France fournissent des informations essentielles pour faciliter le diagnostic génétique et envisager des essais cliniques dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth X1.

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Maladies
12/09/2023

CMT : une nouvelle forme qui pourrait bénéficier d’un traitement

Des chercheurs lyonnais financés par l’AFM-Téléthon ont mis en évidence l’implication du gène COQ7 dans une forme de maladie de Charcot-Marie-Tooth. Cette découverte leur a permis d’initier un traitement par le coenzyme Q10 chez un petit nombre de patients pour en évaluer l’efficacité.

Vignette - Médecin et dossier médical
Maladies
08/09/2023

CMT : surveiller le poids chez les jeunes

Une étude internationale chez près de 500 jeunes atteints de CMT montre qu’une obésité ou une maigreur extrême retentit sur la santé et les manifestations de la maladie.

Sommaire du VLM 206
VLM
08/09/2023

Le VLM 206 est paru

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !