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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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Fibrodysplasie ossifiante progressive : le tofacitinib s'avère efficace et bien toléré
Une équipe russe a démontré dans une étude rétrospective chez 13 enfants atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive la capacité du tofacitinib à prévenir la survenue de poussées d’ossification hétérotopique.
Lu pour vous
Entre le 22 septembre et le 5 octobre 2023, des publications médicales ou scientifiques sur l’amyotrophie spinale proximale, la maladie de Charcot-Marie-Tooth, la myopathie facio-scapulo-humérale et la fibrodysplasie ossifiante progressive ont retenu notre attention.
Fauteuil roulant : comment préserver sa santé et sa qualité de vie au quotidien ?
Lorsque l'on utilise un fauteuil roulant électrique au quotidien, adopter les bons réglages permet de préserver sa santé. Une étude financée par l’AFM-téléthon a identifié les critères clés pour une position assise optimale.
FOP : le garetosmab empêche la survenue de nouvelles ossifications
Selon les résultats de l’essai LUMINA-1, le garetosmab a entrainé et maintenu une forte réduction des poussées inflammatoires et de la formation d’ossification hétérotopique dans la fibrodysplasie ossifiante progressive.
Déficit primaire en carnitine : de l’intérêt du dépistage néonatal
Depuis janvier 2023, le dépistage du déficit primaire en carnitine a été ajouté au panel de maladies dépistées à la naissance en France. Retour sur le double avantage de ce dépistage.
Une histoire de la myologie en Europe
Dans un article paru en juillet 2023, un chercheur italien retrace la naissance de la myologie et son évolution. Cette science médicale du muscle et de ses maladies s’est développée au cours du temps non seulement grâce à l’avènement d’outils et de technologies améliorant la connaissance du muscle, mais aussi grâce aux collaborations internationales qui émaillent son histoire.
Un accord pour le développement d’un traitement pour la SLA
ILTOO Pharma et le consortium européen MIROCALS viennent annoncer la signature d’un accord de licence pour le développement d’un traitement à base de faible dose d’Interleukine 2 pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L’AFM-Téléthon a participé au financement de cette étude clinique, qui montre une amélioration de la survie chez les malades.
Ventilateurs Trilogy EVO : Philips lance une alerte de sécurité, avec solution intégrée
Une possible accumulation de particules extérieures dans des ventilateurs Philips Trilogy Evo nécessite la pose d’un filtre supplémentaire, par les prestataires de santé à domicile.
Des compétences élargies pour les ergothérapeutes en matière de prescription
A compter du 1er juillet, les ergothérapeutes sont autorisés à prescrire des dispositifs médicaux et des aides techniques à leurs patients. Une décision attendue depuis longtemps par les professionnels de la santé
FOP : pas d’autorisation européenne pour le palovarotène
Suite à un avis négatif rendu en mai 2023, la Commission européenne du médicament n’accorde pas d’autorisation de mise sur le marché européen au palovarotène (Sohonos®) pour traiter la fibrodysplasie ossifiante progressive.
FOP : une étude d’histoire naturelle pour une maladie ultra-rare
La première étude prospective, multicentrique, internationale de l’histoire naturelle de la fibrodysplasie ossifiante chronique (FOP) a été publiée en septembre 2022.
Sclérose latérale amyotrophique : un nouvel essai démarre avec le soutien de l’AFM-Téléthon !
Le laboratoire InFlectis BioScience déploie en France et en Italie un essai clinique de l’IFB-088 dans la maladie de Charcot. Une nouvelle étape soutenue par l’AFM-Téléthon, comme les précédentes.