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À haute dose, le PXT3003 préserverait les capacités motrices dans la CMT 1A.

Le 26 novembre 2021, I-Stem a inclus le premier patient dans son essai clinique de phase II pour le traitement du syndrome de Wolfram, une maladie rare neurodégénérative. L’essai, dont il est le promoteur, évaluera, chez 23 patients, l’efficacité de l’acide valproïque sur l’atteinte auditive.

Le 26 novembre dernier, I-Stem a inclus le premier patient dans son essai clinique de phase II pour le traitement du syndrome de Wolfram, une maladie rare neurodégénérative. L’essai, dont il est le promoteur, évaluera, chez 23 patients, l’efficacité de l’acide valproïque sur l’atteinte auditive, un critère complémentaire d’un premier essai multicentrique évaluant l’efficacité de cette molécule sur l’atteinte visuelle.

Revivez, en vidéo, les images des familles sur le plateau du Téléthon. Ceux pour qui le Téléthon a tout changé comme Victoire, comme les enfants atteints d’une amyotrophie spinale de type 1 sauvés par la thérapie génique, ou comme Jules, traité pour une myopathie myotubulaire dans le cadre d’un essai. Retrouvez également les témoignages de ceux pour qui le Téléthon peut encore tout changer, comme Pierre, Benjamin, Adrien, ou Ilune.

Suite aux nouvelles normes de sécurisation bancaire, votre don n'a peut-être pas abouti

Plusieurs donateurs ayant voulu soutenir l’AFM-Téléthon par le biais d’un don en ligne ont vu leur transaction échouer. Explications, et conseils.

Le numéro de novembre 2021 des Cahiers de Myologie vient de paraitre.

Le séquençage de nouvelle génération a permis d’identifier le tout premier cas de maladie de Pompe chez un noble italien décédé… au Moyen âge !

Comme recommandé par la Haute Autorité de Santé, le gouvernement annonce l’ouverture de la vaccination contre la Covid-19 aux enfants de 5 à 11 ans atteints de certaines maladies chroniques.

Soutenu par l’AFM-Téléthon, le 15e congrès de la Société internationale de neuro-immunologie a réservé une place de choix à la myasthénie et à ses traitements en préparation.

Le Téléthon 2021 s’est achevé sur un compteur de 73 622 019 euros. Un compteur aussi fort que la générosité du public, que l’énergie ressentie sur les milliers d’animations qui se sont déroulées partout en France et aussi puissant que le combat des familles et la détermination des chercheurs. Cette alliance unique est à l’origine d’une véritable révolution de la médecine qui sauve des vies et ouvre de nouvelles perspectives de traitement.

Le Téléthon 2021 s’est achevé sur un compteur de 73 622 019 euros. Un compteur aussi fort que la générosité du public, que l’énergie ressentie sur les milliers d’animations qui se sont déroulées partout en France et aussi puissant que le combat des familles et la détermination des chercheurs. Cette alliance unique est à l’origine d’une véritable révolution de la médecine qui sauve des vies et ouvre de nouvelles perspectives de traitement.

Découvrez le replay des témoignages que les malades, les familles et les chercheurs ont partagé tout au long de la journée et ne ratez pas à 21 h05 l'ouverture du prime avec 11 bébés traités par thérapie génique et leurs familles. Plus que quelques heures pour aider les malades et les familles à remporter de nouvelles victoires dans le combat contre la maladie !

A ce jour, 5 patients ont été traités dans le cadre d’un essai clinique lancé en 2019 à la suite des travaux menés à I-Stem, le laboratoire de l’AFM-Téléthon expert de la thérapie cellulaire.

Après une mobilisation empêchée en 2020, le Téléthon réinvestit, ce samedi 4 décembre, les rues, les places, les parcs des villes et des villages partout en France. Dans la convivialité et le respect des gestes barrières, des multiples animations -sportives, gastronomiques, culturelles…- se tiendront dans près de 10 000 communes. Des retrouvailles tant attendues !

Entre témoignages forts et animations sur le terrain, le Téléthon rayonne partout en France et à la télévision. C’est la dernière ligne droite ! Ensemble, accélérons.