Maladie de Steinert : cibler les cellules souches pour réparer les muscles ?
En s’attaquant à des cellules souches défaillantes voire néfastes à l’intérieur des muscles, des chercheurs ont découvert une nouvelle piste thérapeutique dans la DM1.
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En s’attaquant à des cellules souches défaillantes voire néfastes à l’intérieur des muscles, des chercheurs ont découvert une nouvelle piste thérapeutique dans la DM1.
Si le principal critère d’évaluation du candidat-médicament n’a pas été concluant, d’autres bénéfices pour la santé auraient été mesurés lors d’un essai clinique auprès d’une cinquantaine de jeunes atteints de DM1.
L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé lance une alerte concernant un risque, très faible, liés à certains ventilateurs Astral de la marque ResMed. Décryptage.
Une revue publiée par deux chercheurs d’I-Stem, un des laboratoires de l’AFM-Téléthon, fait le point sur les cellules souches pluripotentes humaines iPS et confirment leurs principaux atouts dans les maladies neuromusculaires : améliorer la compréhension et identifier de nouveaux traitements.
Le palovarotène (Sohonos®) testé dans un essai de phase II contre placebo semble diminuer la fréquence, la durée et le volume des poussées d’ossification anormale du muscle.
Les résultats d’une enquête internationale en ligne, décrivent le retentissement physique, économique, social et sur la qualité de vie chez plus de 200 personnes atteintes de FOP et de leur famille.
Une équipe néerlandaise passe en revue les atteintes cardiaques dans les myopathies liées à SEPN1 et à LAMA2 et confirme la validité des recommandations actuelles de surveillance cardio-respiratoire chez ces patients, en particulier ceux asymptomatiques.
Une petite fille atteinte de dystrophie myotonique de type 2, comme sa mère et sa grand-mère, présente en outre une déformation d’un pied, douloureuse depuis sa naissance.
Après des résultats encourageants sur des modèles animaux de la maladie de Steinert, le DYNE-101, un oligonucléotide antisens optimisé, va être évalué pour la première fois chez des malades. Le recrutement des participants à l’essai est en cours dans plusieurs pays, dont la France.
Des femmes majoritairement britanniques ou américaines et atteintes de différentes maladies neuromusculaires ont participé à une enquête sur la grossesse et l’accouchement. Les conclusions appellent à opter pour un suivi spécialisé tout au long de la période périnatale.
Une étude réalisée par les équipes de l’AFM-Téléthon montre que la majorité des malades dépendants de la ventilation assistée sont satisfaits de leur qualité de vie. Trois questions à Mathieu Delorme, investigateur principal de cette recherche.
L’étude de l’état de santé de 33 personnes atteintes de myopathie à némaline due à une anomalie du gène NEB suggère une certaine stabilité de la déglutition et de la force musculaire tandis que l’atteinte respiratoire et la scoliose tendent à s’aggraver avec le temps.