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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

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Vignette Actualité - Vignette chercheur avec pipette
Maladies
29/06/2023

DMC 1A : des protéines chimériques soignent l’atteinte nerveuse chez la souris

Une équipe suisse démontre que l’expression de protéines de liaison artificielles dans l’ensemble des tissus permet d’améliorer l’état des muscles de souris modèles de dystrophie musculaire congénitale de type 1A, même chez celles sévèrement atteintes, tout en prévenant l’apparition de paralysie des membres postérieurs.

Une personne dans la foule
Maladies
02/06/2023

1ere Journée européenne de la Myasthénie : tous unis pour sensibiliser à cette maladie

Caractérisée par une fatigabilité et une faiblesse musculaire fluctuantes dans le temps, la myasthénie auto-immune fait l’objet d’une toute première Journée européenne, le 2 juin 2023. Le but : faire comprendre au plus grand nombre l’impact de cette maladie imprévisible et souvent invisible, et homogénéiser sa prise en charge au niveau européen. 

Boite de médicaments
Maladies
09/05/2023

Un accord pour le développement d’un traitement pour la SLA

ILTOO Pharma et le consortium européen MIROCALS viennent annoncer la signature d’un accord de licence pour le développement d’un traitement à base de faible dose d’Interleukine 2 pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L’AFM-Téléthon a participé au financement de cette étude clinique, qui montre une amélioration de la survie chez les malades. 

Vignette Actualité - Perfusion
Maladies
16/02/2023

Myasthénie auto-immune : l’efgartigimod transforme l’essai

L’essai ADAPT a livré ses résultats définitifs et ils sont positifs. L’anti-récepteur Fc néonatal efgartigimod s’annonce efficace et bien toléré dans la myasthénie, avec à la clé une autorisation de mise sur le marché français.