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Nouvelles dates, nouveaux défis, même objectif : vaincre des maladies rares longtemps considérées comme incurables. Le Téléthon revient les vendredi 5 et samedi 6 décembre 2025 !  

Du 14 juillet au 20 août, le Téléthon Camping revient pour sa 6e édition. Près de 200 campings partout en France vous donnent rendez-vous pour vivre des animations festives et engagées, au profit de la recherche sur les maladies rares. Et si, cet été, chaque activité devenait un geste solidaire ? 

Réunie le 5 juillet 2025, l’Assemblée Générale de l’AFM-Téléthon publie son rapport annuel et financier portant sur l’année 2024. Fidèle à son engagement de transparence, l’Association y rend compte de l’ensemble de ses actions, des moyens mobilisés pour ses trois grandes missions – Guérir, Aider, Communiquer – et de l’utilisation des fonds issus de la générosité du public. 

Évalué depuis 2020 dans la myopathie de Becker, l’EDG-5506 est très bien toléré et permettrait de maintenir certains scores fonctionnels, des résultats encourageants en attendant ceux de l’essai GRAND CANYON en cours notamment en France.

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type I, une nouvelle thérapie génique, appelée EXG001-307, améliore la motricité et la survie de souris malades, avec un meilleur profil de sécurité que le Zolgensma^®.

Malgré des résultats positifs d’un essai de phase I, l’essai clinique de phase II évaluant une thérapie génique dans la maladie de Danon a été mis en pause suite à l’apparition d’effets secondaires graves chez un participant.

Où il est question de myasthénie sans auto-anticorps, des bienfaits de l’activité physique dans les myosites, d’un nouvel outil pour le diagnostic par imagerie des maladies neuromusculaires et des difficultés du conseil génétique dans les myopathies congénitales liées à RYR1.

Les 4 et 5 juillet, au Parc Floral de Paris, près de 1700 familles, bénévoles, adhérents, chercheurs et professionnels se sont retrouvés pour deux journées riches en informations, en échanges et en émotions. Conviviales et engagées, les Journées des Familles 2025 ont une nouvelle fois illustré la force collective qui anime l’AFM-Téléthon.

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !

Vous souhaitez savoir ce qu’il s’est passé dans la recherche et les traitements concernant votre maladie cette année ? Retrouvez les principales informations dans les « Avancées de la recherche » maintenant en ligne sur notre site !

Comment ont été utilisés les dons collectés lors du Téléthon 2024 ? Quelles avancées de la recherche ont été réalisées  ? Le 16 juillet à 18h30, suivez en direct le Grand Live « Rendre compte », un temps fort d’information et de transparence. 

Après l’annonce du retrait de l’autorisation de mise sur le marché du Translarna^® par la Commission européenne le 28 mars 2025, la décision a été prise en France, de mettre fin à la mise à disposition du médicament.

Le givinostat a obtenu une autorisation conditionnelle en Europe, chez les patients atteints de DMD âgés de 6 ans et plus, marchants.

Le 21 juin marque la Journée internationale de la maladie de Crigler-Najjar. Cette maladie génétique rare du foie impose aux malades un quotidien sous photothérapie intensive. Grâce à une thérapie génique développée par Généthon, l’espoir d’une vie sans lampe devient réalité pour certains. Mais tous les patients n’y ont pas encore accès. 

Le 20 juin, à l’occasion de la Journée internationale de la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD), l’AFM-Téléthon réaffirme son engagement aux côtés des personnes concernées et fait le point sur les progrès de la recherche.