19/08/2013
Myopathie FSH : FRG1 régule la différenciation musculaire des souris
Une équipe germano-italienne a montré que la protéine FRG1 interagit avec une enzyme, Suv4-20h1, et inhibe la différenciation musculaire.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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19/08/2013
Myopathie de Duchenne : chirurgie du gène par des nucléases
Une stratégie appelée "chirurgie du gène" fait ses preuves pour réparer le gène de la dystrophine dans des cellules en culture.
19/08/2013
Myopathie de Duchenne : à propos de la chirurgie de la scoliose
Une analyse critique des articles scientifiques publiés sur la chirurgie des scolioses conclut à la nécessité de réaliser des essais cliniques contrôlés randomisés.
19/08/2013
Dystrophie musculaire congénitale 1A : efficacité de l’omigapil chez la souris
L’administration d’omigapil diminue la fibrose et améliore la fonction respiratoire dans des souris modèles de dystrophie musculaire congénitale de type 1A.
19/08/2013
Amyotrophie spinale distale de type 1 : 1er atelier ENMC
Le compte rendu du 190ème workshop ENMC consacré à l’amyotrophie spinale distale de type I vient de paraître.
18/08/2013
Maladies neuromusculaires : musculation et entrainement aérobie
Une revue Cochrane montre que les effets d'une musculation modérée et/ou d'un entrainement aérobie ne sont pas nocifs dans certaines maladies neuromusculaires.
20/07/2013
Mérosinopathie et oligonucléotides antisens
Des oligonucléotides antisens (PMO) sont efficaces pour restaurer la laminine α2 dans une souris modèle de DMC1A.
11/07/2013
Stratégie nationale de santé : une lettre ouverte au Premier ministre
Le CISS, collectif interassociatif dont l’AFM-Téléthon est membre, réclame la publication du rapport du comité des sages et préalable à des groupes de travail.
10/07/2013
Sojasun remet un chèque de 25 000 euros à l’AFM-Téléthon
A l’occasion du passage du Tour de France à Saint-Malo, un chèque de 25 000 € a été remis à l’AFM-Téléthon par l’équipe Sojasun.
10/07/2013
25 000 euros pour l’AFM-Téléthon
Cette année, l’équipe cycliste Sojasun s’est engagée aux côtés de l’AFMTélethon dans son combat contre les maladies génétiques rares.
05/07/2013
DMD et drisapersen : une « avancée thérapeutique majeure »
Désignation par la FDA d’« avancée thérapeutique majeure » pour le drisapersen, qui permettra d’accélérer la procédure d’autorisation de mise sur le marché.
04/07/2013
Myasthénie: Myasthenia 2013 les 1er et 2 juillet à Paris
La conférence internationale sur la myasthénie auto-immune, Myasthenia 2013, a réuni chercheurs, médecins et patients les 1er et 2 juillet à l’Institut Pasteur (Paris).
01/07/2013
XVIème école d'été de Myologie
Chaque année, l'Institut de myologie permet à des médecins-chercheurs étrangers et d'outre-mer de suivre un programme condensé d’enseignements en myologie.
27/06/2013
Généthon, premier établissement pharmaceutique à but non lucratif
Son centre de production, Généthon Bioprod, est autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante. Une étape dans le traitement des maladies rares.
27/06/2013
Généthon devient le premier établissement pharmaceutique à but non lucratif
Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM).